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      “讓骨髓移植不再供者難尋”

      首兒所骨髓移植抗排異獲重大突破 治療30余例未見明顯排異

      2016年08月20日10:40  來源:京華時報
       
      原標題:“讓骨髓移植不再供者難尋” 首兒所骨髓移植抗排異獲重大突破 治療30余例未見明顯排異

        師曉東供圖

        對于白血病有一種說法:“得了白血病,不移植是要死,移植之后是生不如死。”這從一定程度上反映了白血病治療過程中,成功進行骨髓移植之后,排異反應依然是很大一道坎兒。日前,記者從首兒所獲悉,通過一年的臨床實踐,首兒所血液科成功引進了國外先進技術并加以創新,目前采用這項技術治療的30余例患兒均未出現明顯排異反應,這為廣大患兒帶來“有尊嚴、有質量地生活”的希望。

        排異可降低生存質量

        首兒所血液內科主任師曉東介紹,過去在為患兒進行骨髓移植后,最擔心的就是出現排異反應。急性排斥反應可能導致整個移植功虧一簣,慢性排斥反應過程緩慢,表現為不同的癥狀。比如,肺部慢排的孩子可能會憋死;皮膚排異的孩子皮膚都是花的,甚至出現“白毛女”的情況;還有的孩子表現為肌肉僵硬,特別消瘦,眼睛干澀,影響食欲……總之嚴重影響患兒的生存、生活質量。

        “排異威脅著孩子的生活和生命,而抗排異的藥本身副作用也很大。”師曉東介紹,有的孩子就是因為這些藥物的使用導致TA-TMA,肝腎功能受損,高血壓驚厥和感染率升高,甚至復發,最終遺憾離世。

        “我們一直在思考在早期控制排異。”為了攻克排異難關,師曉東帶領首兒所血液科刻苦學習國外先進技術,引進了后置環磷酰胺,并結合多年的臨床經驗,在治療過程中創新采用個性化治療方案。據介紹,這項技術從去年8月開始應用于首兒所臨床,至今整整一年時間,目前采用這項技術治療的患兒已達30多例,均未出現明顯排異反應。

        師曉東介紹,環磷酰胺是一種化療藥物,后置環磷酰胺是指用藥順序后置。引起排異的原因,其實是人體的T淋巴細胞被激活同時增殖。這些被激活的細胞會向患者發起攻擊,產生GVHD。而后置環磷酰胺正好可以把增殖活化了的T淋巴細胞滅活掉,從而避免排異癥狀。

        師曉東說,這種技術國外已有成熟的研究和應用。在引進的過程中,首兒所結合自身經驗予以創新性應用,實踐證明患兒的急性排異大大下降,這項技術的應用并未影響骨髓植入,也沒有影響患兒免疫的重建,使感染的機會大大下降。

        治療費用將大大降低

        隨之帶來的另一個好消息是,原來由于擔心排異問題,對于骨髓提供者的要求很嚴格。技術引進后,由于抑制了排異,供者的范圍大大擴大了。爸爸媽媽、兄弟姐妹,甚至舅舅叔叔都有可能為孩子提供骨髓;而且配型不一定要全相合,半相合就可以了。因為這項技術,現在甚至可以優選供者。比如說可以挑選年輕、健康男性的干細胞。“所以今后選擇供者就像去了一個餐廳,可以點菜。如果時間快就選快餐,不著急就選更精致的菜。”師曉東說,由此根據病情個體化為孩子選擇骨髓提供者。

        同時,治療費用也大大降低。師曉東介紹,原來患兒一旦排異,用上排異藥物,“錢就花海了,動輒上百萬元”,給患兒家庭帶來了沉重負擔。有的孩子甚至因經濟原因止步治療。首兒所第一例采用這種技術的孩子是個粘多糖病患者,僅花費20余萬元便痊愈了。

        據介紹,隨著首兒所移植倉的擴建,血液科造血干細胞移植數目顯著增加,已在白血病、再生障礙性貧血、先天性免疫缺陷病、先天性粒細胞缺乏、遺傳代謝病如粘多糖等疾病移植方面,積累了豐富的臨床經驗,后置環磷酰胺技術的應用有效提高了造血干細胞移植的成功率。

        師曉東指出,若想解決排異問題,國外還有一項先進技術——分選后再移植。所謂分選是指骨髓在移植時,通過分選,把有用的細胞給患兒輸入進去,把起到搗亂作用的細胞排掉。因為政策原因,目前尚未引進。

        師曉東說,一旦有了這項技術,甚至有的抗排異藥都可以不用,或達到穩定狀態后就能盡快停藥,以此避免抗排異藥物引起的并發癥。“這項技術能夠降低復發、感染、并發癥和費用,提高整體的治愈率。”目前,該技術歐美已經開展,新加坡以及我國臺灣地區也已開始使用。“這是未來的一個趨勢和方向,呼吁國家批準盡快引進。”

        也曾因膽小被鮮血嚇跑

        栗色染發、玫紅色口紅、少女粉的指甲油,連脖子上掛的聽診器都是粉的……起碼從外貌裝扮來說,師曉東不是一個“典型性”的醫生。可一講起學術,滴水不漏、嚴謹異常,卻讓人感受到她的醫生本色。在旁人眼中,她就是這么特立獨行:“潮”并學術著。

        師曉東之于兒科并非自主選擇。如今看起來甚至有幾分隨意性。小時候家里有個鄰居阿姨是個兒科醫生,給她看過病,更重要的是整天樂呵呵的。師曉東的爸爸就因為這份快樂,在志愿填報的時候,替她做了決定:學兒科。

        但剛開始,她并沒有體會到這份快樂。

        膽小沒辦法完成解剖課的學習,想想那骨頭就惡心。實習的時候到了婦產科,孩子生出來看到鮮紅的血液直接把她嚇跑了……“那時候不會學習,覺得學不會,但因為好強,出自本能,決定必須學好。”因為這份好勝心,師曉東后來老“拔尖”了。帶著優等生的光環,她沒有選擇畢業工作,而是直接讀研。碩士畢業的時候,全國兒科學術會議在西安市召開。“哇,兒科醫生也可以這么帥嗎?”犯花癡的師曉東站在臺下,望著臺上北京來的又高又帥的學術前輩。也正是在那次會議上,她第一次作為兒科醫生年輕代表發言。別人都是北京來的,她也一點不打怵。發言就發言。她心里琢磨:我也要去北京。

        于是,師曉東考上了北京醫科大學的博士。但一到北京,各種壓力撲面而來,周圍人才濟濟,她甚至跟家里商量退學了。但一想到退回去還要重新找工作,在家待了半年,她又硬著頭皮二次進京。

        這次她發狠了。不會就抓著老師問,還考慮什么自尊心?被罵也接著問。顧不得膽小了,騎著自行車跑到別的醫院,取走人家胸外科手術后沒用的肋骨,回去擠出骨髓和自己親手取出來的臍帶血對應做實驗。那肋骨放在消了毒的飯盒里,師曉東至今記得自己當時克服了多大的心理障礙。

        那段時間她處于瘋狂的學習階段。白天做實驗,清早起來寫論文。386的電腦崩了,干脆手寫。當她在顯微鏡下看到細胞被激活之后長了腿兒,有了殺傷作用,圍繞在癌細胞的周圍時,徹底被震撼了。“我看到了什么?太有意思了!原來科研的魅力這么大啊!”

        永遠對新事物保有好奇

        受到學術震顫的師曉東自此一頭扎進科研里,完成關于干細胞的博士論文課題,并在畢業時立下宏愿:未來就做骨髓移植,把白血病人治好。

        取得博士學位后,師曉東被首都兒研所引進。其隨后申報的北京市科技新星項目:兒童骨髓移植科研課題獲批。沒有病房,蓋;不會技術,學;沒有團隊,帶。就連病房家具顏色的選擇都由她親力親為。從自體骨髓移植直接到半相合骨髓移植,再到各種先進技術的引進,一路走到今天。

        “這是一個小兔子嗎?”采訪間,師曉東突然跳頻道,指著女記者背包上的一個玩偶問,令人猝不及防。“真可愛。”她說。

        一邊是“時尚”達人,一邊是學術先鋒,她的學生胡濤一語道破此中聯系:她對新事物永遠保有好奇心和探索的興趣。她的“時尚”不僅體現在對生活品質的追求上,也體現在對學術的追求中。

        在她就任血液內科主任以來,帶領著血液科緊跟血液專業臨床及科研的前沿,不斷嘗試新技術、不斷進步。一項項新技術從無到有,比如再生障礙性貧血的免疫抑制治療技術(IST),血細胞單采技術、血漿置換技術的開展、罕見病及先天免疫缺陷病的造血干細胞移植治療……

        2007年師曉東到美國得克薩斯州立兒童醫院進修。在那里,師曉東第一次感受到我國小兒血液腫瘤診療與發達國家的巨大差距,發展中國家兒童血液腫瘤長期存活的患者只有20%,而發達國家已達到80%以上。

        巨大的差距讓師曉東倍感揪心,但也成為她不斷前進的動力。她是唯一一名受邀在世界衛生組織兒童白血病研究項目作專題報道的國內專家;是第一個走入美國小兒血液腫痛(ASPHO)年會會場的中國人,也是唯一拿到CURE基金小兒血液培訓證書的中國主任醫師。

        通過對學術前沿的追逐,師曉東為首兒所血液科團隊搭起了一座與國際接軌的橋梁。

        想讓患兒如常人般長大

        “這個孩子快要出倉了,他特愛笑!”在首兒所的骨髓移植病房,師曉東一路走過,熟悉每個孩子的狀況。兩三歲的孩子甚至會跟她揮揮小手。

        血液內科的骨干曹靜,第一次見到師曉東,還是在11年前。那時候,正好趕上第一例自體干細胞移植的病人。她見證了師主任每天去看這個患兒,每天和家長溝通交流孩子的病情。“當然,這些對于一個醫生來說,沒有什么值得夸耀的。可是讓我覺得不可思議的是,師主任會去幫這個孩子聯系免費的化療藥物,聯系基金贊助,這是我從來沒有想到過的。”曹靜說,在她的印象里,大夫能夠管看病就已經盡到責任了,為什么還要去管這些雜事。后來她沒忍住問了,師曉東說:“家長信任我們,讓我們給孩子做移植,我們能幫的就要多幫一些!”話很質樸,但這么多年師曉東一直堅持為家庭困難的患兒四處張羅資金。

        參加衛生局相關會議,師曉東首先呼吁了兒童醫保應覆蓋白血病。目前白血病是兒童醫保中的特殊病種,報銷比例較其他疾病更高,曹靜認為,這與師曉東的呼吁是分不開的。同時,師主任在治療病人的同時,一直在找各種渠道,呼吁慈善基金會、媒體幫助這些白血病患兒。其中包括紅十字會、成龍基金、李連杰壹基金等慈善基金及相關慈善團體。

        師曉東說,沒當媽體會不到兒科的精髓。正是對于孩子的喜愛,迫使她在跟死神爭分奪秒,把那些可愛的孩子留下來,“而且不僅僅是活著,是讓他們像正常人一樣,長大成人,結婚生子”。(記者張然)

      (責編:左云森(實習生)、張希)

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