重大新藥創制：要爆發也要有后勁

作為我國醫學科技創新的重要戰略布局，自2008年起，我國正式實施“重大新藥創制”“艾滋病和病毒性肝炎等重大傳染病防治”兩大國家科技重大專項。截至目前，中央財政針對兩大專項已累計投入近200億元。在歷年的自評價、階段性監督評估基礎上，國家衛生計生委科教司2016年首次委托第三方非政府機構對兩大專項實施8年來的整體績效進行綜合評估。兩大專項整體績效如何？投入產出比是否達到了理想目標？

截至2015年年底，“重大新藥創制”國家科技重大專項共立項課題1595個，中央財政投入近128億元，各方配套經費近200億元。受國家衛生計生委科教司委托，中國醫藥創新促進會承擔了重大新藥創制專項的綜合績效評估工作。學會邀請來自臨床、藥學、藥物經濟學的近30位資深專家，通過系統梳理、專家評估、實地調研等多種形式，對新藥專項實施以來產生的綜合效益進行評估。

新藥專項評估工作負責人、中國醫藥創新促進會會長宋瑞霖說，評估結果顯示新藥專項達到了提高我國醫藥創新能力、滿足重大臨床需求及產出良好經濟與社會效益三大目標，具有里程碑式意義。

原創新藥爆發式增長

評估結果顯示，新藥專項實施以來，一批原創新藥脫穎而出。“十一五”“十二五”期間，已累計有95個品種獲得新藥證書，其中包括全球首個手足口病疫苗等1類新藥24個，涉及感染性疾病、腫瘤、心腦血管病、糖尿病及免疫系統疾病、精神類疾病等多個領域。在專項支持下，還有132個品種已獲新藥臨床批件，其中64%為1類新藥。

“從新中國成立到新藥專項實施前的50年間，我國共批準5個1.1類新藥，而‘十二五’期間我國就有21個1.1類新藥。”宋瑞霖表示，新藥專項實施以來，原創新藥數量快速增加，更顯著的效果是實現了進口替代，惠及民眾。

他舉例說，針對非小細胞肺癌的1.1類新藥鹽酸埃克替尼上市之后打破國外藥品壟斷，治療費用比進口藥低30%。“正因為有了國產藥，我們在今年的國家藥品價格談判中有了更多底氣，最后國外藥企對應藥價降幅高達55%。”治療眼底病的生物制品1類新藥康柏西普上市后，諾華公司還有10年專利期的對應進口藥品也主動降價。新型國產藥技術含量更高、患者依從性優于進口，市場覆蓋率很快超過進口產品，大大提高了藥物可及性。與此同時，專項實施以來，以臨床價值為導向，對200多個臨床應用大品種進行技術改造，產品質量提升，更好地惠及民生。

醫藥創新能力顯著提升

評估顯示，專項實施以來，我國醫藥研究從仿制走向創新以及國際化的腳步加快。一是創新體系不斷完善，構建新藥研發綜合性技術大平臺、專業性技術平臺，如位于上海的國家化合物庫樣本總存量突破177.6萬種，規模居于亞洲第一，為高通量篩選提供基礎；國家上海新藥安全評價研究中心通過荷蘭、美國等多國認證。二是促進醫藥企業技術創新能力提升，國內企業研發投入顯著增加。一批自主創新專利產品向海外許可轉讓，本土企業創新能力和水平逐漸得到國際認可。三是促進醫藥產業和區域經濟發展，醫藥工業產值近5年平均增速居各工業門類之首。

“新藥專項產出了一批重要成果，但更要看能否提升創新能力，持續產出更多成果。”宋瑞霖說，搭建平臺是基礎性工作，可以解決制約我國新藥創制的技術瓶頸問題，未來中國將成為最具潛力的醫藥創新大國。

“重大專項是國家意志體現，不只是給錢、給項目，更多是給了醫藥界全力創新的信心。”宋瑞霖特別提到，國家對新藥專項的持續滾動支持，有力激發了醫藥產業界對創新的熱忱，國內企業研發投入強度比重大專項實施前增長5-6倍。國內制藥企業從過去的不得不創新轉變為主動創新。

專項實施展現出政府著力推動醫藥創新的決心，吸引了大批海歸人才。截至今年5月，有170位國家“千人計劃”人才、1000多位國內外高級人才參與專項課題研究，居各重大專項之首。“中國科技人員紅利正在展現。”宋瑞霖說。

需要更多配套政策支持

2015年，美國NIH投入80億美元用于支持新藥相關研究，重大專項8年用了美國NIH2015年一年投入的1/4，就取得了如此顯著成效，“性價比”很高。在剛剛公布的2016年醫保目錄調整方案中，特別提到了2009年后有重大臨床價值的新藥，這其中很多是重大專項產品。

但評估同時發現，新藥專項在實施過程中，管理層級過多、鏈條過長，影響效率發揮；資金管理制度有待完善，帶動社會資本投資效果不明顯；未建立項目遴選價值風險評估體系、成果轉化率偏低等問題，如科技經費被當成財政撥款，撥款較晚以及當年結算，成為制約醫藥創新的制度桎梏。

“推進醫藥創新是系統工程，新藥專項不能一枝獨秀，需要更多配套政策的支持。”宋瑞霖說。據了解，我國16個1類新藥全年銷售額約為10億美元，僅相當于美國一個單藥年銷售額，重在保障基本醫療需求的現行醫保機制還難以“消化”價格相對較高的創新藥。

專家建議，推進醫藥創新需要從政策、體制、機制上不斷改革，進一步打通審批、使用、報銷各環節，讓政府支持與市場機制更好結合，通過改革提高效率，引導政府資金撬動社會資本，完善市場環境，同時在社會保險基礎上補充商業險，給予原創新藥更好的市場回報。（記者 譚嘉）

來源：健康報