重大新藥創(chuàng)制：要爆發(fā)也要有后勁

作為我國醫(yī)學(xué)科技創(chuàng)新的重要戰(zhàn)略布局，自2008年起，我國正式實施“重大新藥創(chuàng)制”“艾滋病和病毒性肝炎等重大傳染病防治”兩大國家科技重大專項。截至目前，中央財政針對兩大專項已累計投入近200億元。在歷年的自評價、階段性監(jiān)督評估基礎(chǔ)上，國家衛(wèi)生計生委科教司2016年首次委托第三方非政府機構(gòu)對兩大專項實施8年來的整體績效進(jìn)行綜合評估。兩大專項整體績效如何？投入產(chǎn)出比是否達(dá)到了理想目標(biāo)？

截至2015年年底，“重大新藥創(chuàng)制”國家科技重大專項共立項課題1595個，中央財政投入近128億元，各方配套經(jīng)費近200億元。受國家衛(wèi)生計生委科教司委托，中國醫(yī)藥創(chuàng)新促進(jìn)會承擔(dān)了重大新藥創(chuàng)制專項的綜合績效評估工作。學(xué)會邀請來自臨床、藥學(xué)、藥物經(jīng)濟學(xué)的近30位資深專家，通過系統(tǒng)梳理、專家評估、實地調(diào)研等多種形式，對新藥專項實施以來產(chǎn)生的綜合效益進(jìn)行評估。

新藥專項評估工作負(fù)責(zé)人、中國醫(yī)藥創(chuàng)新促進(jìn)會會長宋瑞霖說，評估結(jié)果顯示新藥專項達(dá)到了提高我國醫(yī)藥創(chuàng)新能力、滿足重大臨床需求及產(chǎn)出良好經(jīng)濟與社會效益三大目標(biāo)，具有里程碑式意義。

原創(chuàng)新藥爆發(fā)式增長

評估結(jié)果顯示，新藥專項實施以來，一批原創(chuàng)新藥脫穎而出。“十一五”“十二五”期間，已累計有95個品種獲得新藥證書，其中包括全球首個手足口病疫苗等1類新藥24個，涉及感染性疾病、腫瘤、心腦血管病、糖尿病及免疫系統(tǒng)疾病、精神類疾病等多個領(lǐng)域。在專項支持下，還有132個品種已獲新藥臨床批件，其中64%為1類新藥。

“從新中國成立到新藥專項實施前的50年間，我國共批準(zhǔn)5個1.1類新藥，而‘十二五’期間我國就有21個1.1類新藥。”宋瑞霖表示，新藥專項實施以來，原創(chuàng)新藥數(shù)量快速增加，更顯著的效果是實現(xiàn)了進(jìn)口替代，惠及民眾。

他舉例說，針對非小細(xì)胞肺癌的1.1類新藥鹽酸埃克替尼上市之后打破國外藥品壟斷，治療費用比進(jìn)口藥低30%。“正因為有了國產(chǎn)藥，我們在今年的國家藥品價格談判中有了更多底氣，最后國外藥企對應(yīng)藥價降幅高達(dá)55%。”治療眼底病的生物制品1類新藥康柏西普上市后，諾華公司還有10年專利期的對應(yīng)進(jìn)口藥品也主動降價。新型國產(chǎn)藥技術(shù)含量更高、患者依從性優(yōu)于進(jìn)口，市場覆蓋率很快超過進(jìn)口產(chǎn)品，大大提高了藥物可及性。與此同時，專項實施以來，以臨床價值為導(dǎo)向，對200多個臨床應(yīng)用大品種進(jìn)行技術(shù)改造，產(chǎn)品質(zhì)量提升，更好地惠及民生。

醫(yī)藥創(chuàng)新能力顯著提升

評估顯示，專項實施以來，我國醫(yī)藥研究從仿制走向創(chuàng)新以及國際化的腳步加快。一是創(chuàng)新體系不斷完善，構(gòu)建新藥研發(fā)綜合性技術(shù)大平臺、專業(yè)性技術(shù)平臺，如位于上海的國家化合物庫樣本總存量突破177.6萬種，規(guī)模居于亞洲第一，為高通量篩選提供基礎(chǔ)；國家上海新藥安全評價研究中心通過荷蘭、美國等多國認(rèn)證。二是促進(jìn)醫(yī)藥企業(yè)技術(shù)創(chuàng)新能力提升，國內(nèi)企業(yè)研發(fā)投入顯著增加。一批自主創(chuàng)新專利產(chǎn)品向海外許可轉(zhuǎn)讓，本土企業(yè)創(chuàng)新能力和水平逐漸得到國際認(rèn)可。三是促進(jìn)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)和區(qū)域經(jīng)濟發(fā)展，醫(yī)藥工業(yè)產(chǎn)值近5年平均增速居各工業(yè)門類之首。

“新藥專項產(chǎn)出了一批重要成果，但更要看能否提升創(chuàng)新能力，持續(xù)產(chǎn)出更多成果。”宋瑞霖說，搭建平臺是基礎(chǔ)性工作，可以解決制約我國新藥創(chuàng)制的技術(shù)瓶頸問題，未來中國將成為最具潛力的醫(yī)藥創(chuàng)新大國。

“重大專項是國家意志體現(xiàn)，不只是給錢、給項目，更多是給了醫(yī)藥界全力創(chuàng)新的信心。”宋瑞霖特別提到，國家對新藥專項的持續(xù)滾動支持，有力激發(fā)了醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)界對創(chuàng)新的熱忱，國內(nèi)企業(yè)研發(fā)投入強度比重大專項實施前增長5-6倍。國內(nèi)制藥企業(yè)從過去的不得不創(chuàng)新轉(zhuǎn)變?yōu)橹鲃觿?chuàng)新。

專項實施展現(xiàn)出政府著力推動醫(yī)藥創(chuàng)新的決心，吸引了大批海歸人才。截至今年5月，有170位國家“千人計劃”人才、1000多位國內(nèi)外高級人才參與專項課題研究，居各重大專項之首。“中國科技人員紅利正在展現(xiàn)。”宋瑞霖說。

需要更多配套政策支持

2015年，美國NIH投入80億美元用于支持新藥相關(guān)研究，重大專項8年用了美國NIH2015年一年投入的1/4，就取得了如此顯著成效，“性價比”很高。在剛剛公布的2016年醫(yī)保目錄調(diào)整方案中，特別提到了2009年后有重大臨床價值的新藥，這其中很多是重大專項產(chǎn)品。

但評估同時發(fā)現(xiàn)，新藥專項在實施過程中，管理層級過多、鏈條過長，影響效率發(fā)揮；資金管理制度有待完善，帶動社會資本投資效果不明顯；未建立項目遴選價值風(fēng)險評估體系、成果轉(zhuǎn)化率偏低等問題，如科技經(jīng)費被當(dāng)成財政撥款，撥款較晚以及當(dāng)年結(jié)算，成為制約醫(yī)藥創(chuàng)新的制度桎梏。

“推進(jìn)醫(yī)藥創(chuàng)新是系統(tǒng)工程，新藥專項不能一枝獨秀，需要更多配套政策的支持。”宋瑞霖說。據(jù)了解，我國16個1類新藥全年銷售額約為10億美元，僅相當(dāng)于美國一個單藥年銷售額，重在保障基本醫(yī)療需求的現(xiàn)行醫(yī)保機制還難以“消化”價格相對較高的創(chuàng)新藥。

專家建議，推進(jìn)醫(yī)藥創(chuàng)新需要從政策、體制、機制上不斷改革，進(jìn)一步打通審批、使用、報銷各環(huán)節(jié)，讓政府支持與市場機制更好結(jié)合，通過改革提高效率，引導(dǎo)政府資金撬動社會資本，完善市場環(huán)境，同時在社會保險基礎(chǔ)上補充商業(yè)險，給予原創(chuàng)新藥更好的市場回報。（記者 譚嘉）

來源：健康報