非分裂細(xì)胞基因編輯技術(shù)開發(fā)成功

由美國索爾克生物學(xué)研究所和日本理化學(xué)研究所組成的國際科研小組17日宣布，他們開發(fā)出一種新基因編輯技術(shù)，首次可對非分裂細(xì)胞（存在于眼、腦、胰腺或心臟）進(jìn)行有效操作，這對于編輯成年活有機(jī)體的基因組來說具有革命性意義。團(tuán)隊(duì)利用該技術(shù)部分恢復(fù)了眼盲嚙齒動(dòng)物的視覺反應(yīng)，有望為視網(wǎng)膜、心臟和神經(jīng)系統(tǒng)疾病的基礎(chǔ)研究和治療開辟新途徑。

近年來，基因編輯技術(shù)飛速發(fā)展，已進(jìn)入可以自由選擇和改變基因中堿基序列的時(shí)代�，F(xiàn)有方法利用細(xì)胞分裂時(shí)“同源重組”的機(jī)制，在基因組任意地方插入有目的的遺傳基因，來修復(fù)受損DNA（脫氧核糖核酸），這對皮膚或腸道中的分裂細(xì)胞非常有效。但對于生理上不發(fā)生分裂的細(xì)胞，即活體內(nèi)大部分細(xì)胞，該技術(shù)難以適用。

國際科研小組此次瞄準(zhǔn)了一種被稱為NHEJ（非同源末端連接）的DNA修復(fù)細(xì)胞路徑，并將之與現(xiàn)有CRISPR-Cas9系統(tǒng)結(jié)合，成功地將新DNA插入到非分裂細(xì)胞的精確位點(diǎn)。這種適用于非分裂細(xì)胞的基因改造技術(shù)被命名為“HITI”，意為不需要同源序列的目標(biāo)部位特異基因插入技術(shù)。

HITI技術(shù)在人的分裂培養(yǎng)細(xì)胞中，基因插入效率比目前方法高出10倍。對患有色素性視網(wǎng)膜炎的大鼠的實(shí)驗(yàn)表明，這些實(shí)驗(yàn)動(dòng)物的視覺得到了部分恢復(fù)。今后利用HITI技術(shù)對動(dòng)物腦神經(jīng)直接進(jìn)行基因修改，可了解具有復(fù)雜思考能力的腦功能以及相關(guān)腦部疾病機(jī)理，有助治療因神經(jīng)、肌肉、視網(wǎng)膜等終末分化細(xì)胞（指干細(xì)胞進(jìn)入終末分化后，形成的不再分裂的成熟細(xì)胞）異常導(dǎo)致的疑難病癥。（記者 馮衛(wèi)東）