國(guó)產(chǎn)新藥的“制度瓶頸”怎么破？

最近回國(guó)與很多生物醫(yī)藥界的朋友進(jìn)行了接觸，發(fā)現(xiàn)在醫(yī)藥衛(wèi)生領(lǐng)域，有一些需要盡快解決的問(wèn)題，特別是亟須加強(qiáng)國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局（簡(jiǎn)稱(chēng)食藥監(jiān)總局）的實(shí)際功能。

為解決目前生產(chǎn)國(guó)產(chǎn)新藥的“瓶頸”問(wèn)題，我建議深化改革、全面加強(qiáng)食藥監(jiān)總局的實(shí)際功能。國(guó)家近年通過(guò)科技部、衛(wèi)計(jì)委以重大新藥創(chuàng)新專(zhuān)項(xiàng)等方式對(duì)基礎(chǔ)生物與臨床醫(yī)學(xué)領(lǐng)域投入了大量資金。其中一個(gè)主要的目標(biāo)是扭轉(zhuǎn)目前我國(guó)在主要疾病治療上嚴(yán)重依賴(lài)進(jìn)口藥物的現(xiàn)狀，逐步發(fā)展建立中國(guó)自己的民族醫(yī)藥工業(yè)，生產(chǎn)出具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的新藥，完成我國(guó)邁向創(chuàng)新型國(guó)家重大戰(zhàn)略在醫(yī)藥衛(wèi)生領(lǐng)域的要求。同時(shí)通過(guò)科技創(chuàng)新，逐步解決醫(yī)改中遇到的“吃進(jìn)口藥，看病貴”的重大民生問(wèn)題。

我對(duì)國(guó)家在新藥研發(fā)的“上游”加大投資深受鼓舞，但目前就整體情況看，自主研發(fā)新藥的形勢(shì)不容樂(lè)觀(guān)。一個(gè)主要原因是國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理的作用和功能遠(yuǎn)遠(yuǎn)不能滿(mǎn)足和適應(yīng)當(dāng)前的國(guó)家戰(zhàn)略需求。問(wèn)題主要有三個(gè)方面：

首先，在審批和監(jiān)管新藥開(kāi)發(fā)過(guò)程中必不可少的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)上，國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理應(yīng)轉(zhuǎn)變目前的工作方式和政策，由行政審批改為“備案”的形式。

在西方國(guó)家，提出臨床試驗(yàn)申請(qǐng)的制藥廠(chǎng)以及相關(guān)的科研、醫(yī)療機(jī)構(gòu)對(duì)其申請(qǐng)書(shū)的真實(shí)性、準(zhǔn)確性負(fù)全部責(zé)任，藥監(jiān)局的職責(zé)是在申請(qǐng)書(shū)的基礎(chǔ)上備案，同時(shí)對(duì)該項(xiàng)目進(jìn)行審核、批準(zhǔn)、監(jiān)控。一旦出現(xiàn)問(wèn)題，藥監(jiān)局可以根據(jù)實(shí)際情況勒令相關(guān)臨床試驗(yàn)進(jìn)行修改甚至停止。國(guó)內(nèi)食品藥品監(jiān)督管理目前的制度是由食藥監(jiān)總局項(xiàng)目審批人對(duì)臨床試驗(yàn)申請(qǐng)的真實(shí)性、準(zhǔn)確性負(fù)責(zé)，一方面過(guò)度降低了對(duì)提出申請(qǐng)相關(guān)單位的要求；另一方面因?yàn)槭乘幈O(jiān)總局工作人員承擔(dān)了不必要的責(zé)任而極大減緩了審批的過(guò)程。在美國(guó)，提交到藥監(jiān)局的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)一般會(huì)在30天內(nèi)得到回復(fù)，而中國(guó)現(xiàn)在往往要等待一年或更久。這種藥物審批的低效率會(huì)使很多有希望的新藥開(kāi)發(fā)錯(cuò)失良機(jī)，或迫使制藥廠(chǎng)或科研單位轉(zhuǎn)到國(guó)外開(kāi)發(fā)。為改變這一狀況，建議有關(guān)部門(mén)參照使用歐美國(guó)家施行多年、實(shí)踐證明有效的“備案”制度，即由申請(qǐng)者對(duì)臨床試驗(yàn)負(fù)主要責(zé)任，徹底改變目前新藥開(kāi)發(fā)過(guò)程中食藥監(jiān)總局審批成為“瓶頸”的現(xiàn)狀。

第二，國(guó)內(nèi)目前從事新藥審批和監(jiān)管的工作人員在數(shù)量和知識(shí)水平上都有很大的缺陷，這種狀況亟須改變。

作為對(duì)比，美國(guó)藥監(jiān)局有上萬(wàn)名工作人員，其中一半以上擁有博士學(xué)位。而國(guó)內(nèi)只有數(shù)百人，其中很大一部分人知識(shí)陳舊，無(wú)法與現(xiàn)代生物醫(yī)藥基礎(chǔ)研究、轉(zhuǎn)化研究接軌。以干細(xì)胞治療為例，中國(guó)目前在這一領(lǐng)域的基礎(chǔ)與轉(zhuǎn)化研究在某些方面已經(jīng)達(dá)到國(guó)際一流水平，但如果沒(méi)有對(duì)應(yīng)和有效的監(jiān)管來(lái)保證我國(guó)科研、醫(yī)療人員以國(guó)際標(biāo)準(zhǔn)施行這一新型的治療手段，就難以得到國(guó)際認(rèn)可，進(jìn)而在專(zhuān)利申請(qǐng)等方面受到限制，我們?cè)谶@一方面的優(yōu)勢(shì)就可能會(huì)很快喪失。為解決這一急迫問(wèn)題，建議有關(guān)部門(mén)盡快優(yōu)先考慮大幅度增加國(guó)家食藥監(jiān)總局編制，招募目前急需的具有高等學(xué)歷的藥品和醫(yī)療器械評(píng)價(jià)、監(jiān)管專(zhuān)業(yè)人員。

同時(shí)，應(yīng)該參照歐美國(guó)家在審批新藥時(shí)的一貫作法，建立以“第三方”為主體的評(píng)價(jià)新體制。國(guó)家食藥監(jiān)總局可根據(jù)人類(lèi)主要疾病類(lèi)型，如腫瘤、心腦血管疾病、神經(jīng)系統(tǒng)、代謝病和傳染病等，設(shè)置分類(lèi)的專(zhuān)門(mén)委員會(huì)，其組成包括臨床專(zhuān)家、基礎(chǔ)與轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究人員、醫(yī)藥工業(yè)研發(fā)人員、政府監(jiān)督與市場(chǎng)管理人員，以及疾病患者代表等。經(jīng)過(guò)對(duì)具體新藥批準(zhǔn)申請(qǐng)的評(píng)審，專(zhuān)家委員會(huì)投票表決將其建議提交食藥監(jiān)總局作為最終行政審批的科學(xué)依據(jù)。參加專(zhuān)家委員會(huì)的委員要有明確的法律責(zé)任和義務(wù)，實(shí)行定期輪換制，簽訂保密與避免利益沖突協(xié)議等，以保證評(píng)審過(guò)程的公正性。這些專(zhuān)家委員會(huì)一旦建立，可先協(xié)助食藥監(jiān)總局梳理目前積壓的上萬(wàn)份申請(qǐng)，分門(mén)別類(lèi)盡快處理，以解決當(dāng)前的“瓶頸”問(wèn)題。在新的管理機(jī)制下，應(yīng)當(dāng)把新藥審批與已上市藥物修改劑型、擴(kuò)大用途等申請(qǐng)的受理區(qū)分開(kāi)來(lái)，因?yàn)閷?duì)已上市藥物的審批監(jiān)管應(yīng)該高度簡(jiǎn)化，包括由省一級(jí)食藥監(jiān)局直接受理此類(lèi)申請(qǐng)。

第三，藥品和醫(yī)療器械評(píng)價(jià)和監(jiān)管與臨床應(yīng)用密切相關(guān)，所以發(fā)達(dá)國(guó)家和大部分發(fā)展中國(guó)家都將藥監(jiān)局放在衛(wèi)生部管轄之下。基于國(guó)內(nèi)的實(shí)際情況，建議成立專(zhuān)門(mén)辦公室，具體負(fù)責(zé)藥品和醫(yī)療器械評(píng)價(jià)審批和監(jiān)管的工作。

（作者系國(guó)務(wù)院僑辦海外專(zhuān)家咨詢(xún)委員會(huì)委員、科技部重大科學(xué)計(jì)劃專(zhuān)家組成員、美國(guó)杜克大學(xué)醫(yī)學(xué)中心終身講席教授）