國產新藥的“制度瓶頸”怎么破？

最近回國與很多生物醫藥界的朋友進行了接觸，發現在醫藥衛生領域，有一些需要盡快解決的問題，特別是亟須加強國家食品藥品監督管理總局（簡稱食藥監總局）的實際功能。

為解決目前生產國產新藥的“瓶頸”問題，我建議深化改革、全面加強食藥監總局的實際功能。國家近年通過科技部、衛計委以重大新藥創新專項等方式對基礎生物與臨床醫學領域投入了大量資金。其中一個主要的目標是扭轉目前我國在主要疾病治療上嚴重依賴進口藥物的現狀，逐步發展建立中國自己的民族醫藥工業，生產出具有自主知識產權的新藥，完成我國邁向創新型國家重大戰略在醫藥衛生領域的要求。同時通過科技創新，逐步解決醫改中遇到的“吃進口藥，看病貴”的重大民生問題。

我對國家在新藥研發的“上游”加大投資深受鼓舞，但目前就整體情況看，自主研發新藥的形勢不容樂觀。一個主要原因是國家食品藥品監督管理的作用和功能遠遠不能滿足和適應當前的國家戰略需求。問題主要有三個方面：

首先，在審批和監管新藥開發過程中必不可少的臨床試驗申請上，國家食品藥品監督管理應轉變目前的工作方式和政策，由行政審批改為“備案”的形式。

在西方國家，提出臨床試驗申請的制藥廠以及相關的科研、醫療機構對其申請書的真實性、準確性負全部責任，藥監局的職責是在申請書的基礎上備案，同時對該項目進行審核、批準、監控。一旦出現問題，藥監局可以根據實際情況勒令相關臨床試驗進行修改甚至停止。國內食品藥品監督管理目前的制度是由食藥監總局項目審批人對臨床試驗申請的真實性、準確性負責，一方面過度降低了對提出申請相關單位的要求；另一方面因為食藥監總局工作人員承擔了不必要的責任而極大減緩了審批的過程。在美國，提交到藥監局的臨床試驗申請一般會在30天內得到回復，而中國現在往往要等待一年或更久。這種藥物審批的低效率會使很多有希望的新藥開發錯失良機，或迫使制藥廠或科研單位轉到國外開發。為改變這一狀況，建議有關部門參照使用歐美國家施行多年、實踐證明有效的“備案”制度，即由申請者對臨床試驗負主要責任，徹底改變目前新藥開發過程中食藥監總局審批成為“瓶頸”的現狀。

第二，國內目前從事新藥審批和監管的工作人員在數量和知識水平上都有很大的缺陷，這種狀況亟須改變。

作為對比，美國藥監局有上萬名工作人員，其中一半以上擁有博士學位。而國內只有數百人，其中很大一部分人知識陳舊，無法與現代生物醫藥基礎研究、轉化研究接軌。以干細胞治療為例，中國目前在這一領域的基礎與轉化研究在某些方面已經達到國際一流水平，但如果沒有對應和有效的監管來保證我國科研、醫療人員以國際標準施行這一新型的治療手段，就難以得到國際認可，進而在專利申請等方面受到限制，我們在這一方面的優勢就可能會很快喪失。為解決這一急迫問題，建議有關部門盡快優先考慮大幅度增加國家食藥監總局編制，招募目前急需的具有高等學歷的藥品和醫療器械評價、監管專業人員。

同時，應該參照歐美國家在審批新藥時的一貫作法，建立以“第三方”為主體的評價新體制。國家食藥監總局可根據人類主要疾病類型，如腫瘤、心腦血管疾病、神經系統、代謝病和傳染病等，設置分類的專門委員會，其組成包括臨床專家、基礎與轉化醫學研究人員、醫藥工業研發人員、政府監督與市場管理人員，以及疾病患者代表等。經過對具體新藥批準申請的評審，專家委員會投票表決將其建議提交食藥監總局作為最終行政審批的科學依據。參加專家委員會的委員要有明確的法律責任和義務，實行定期輪換制，簽訂保密與避免利益沖突協議等，以保證評審過程的公正性。這些專家委員會一旦建立，可先協助食藥監總局梳理目前積壓的上萬份申請，分門別類盡快處理，以解決當前的“瓶頸”問題。在新的管理機制下，應當把新藥審批與已上市藥物修改劑型、擴大用途等申請的受理區分開來，因為對已上市藥物的審批監管應該高度簡化，包括由省一級食藥監局直接受理此類申請。

第三，藥品和醫療器械評價和監管與臨床應用密切相關，所以發達國家和大部分發展中國家都將藥監局放在衛生部管轄之下。基于國內的實際情況，建議成立專門辦公室，具體負責藥品和醫療器械評價審批和監管的工作。

（作者系國務院僑辦海外專家咨詢委員會委員、科技部重大科學計劃專家組成員、美國杜克大學醫學中心終身講席教授）