南大研制抗腦癌新“武器” 腦膠質瘤患者不再“無藥可用”

昨日從南開大學獲悉，該校藥物化學生物學國家重點實驗室研發的抗癌新藥為全球腦膠質瘤患者帶來了希望。10月10日，第3名腦膠質母細胞瘤志愿者在澳大利亞墨爾本的Epworth醫院開始接受該藥物的臨床試驗。

腦部膠質瘤是一類最常見的顱內惡性腫瘤，治療這類癌癥最大的困難是，藥物很難進入腦部。這也使腦膠質瘤患者不得不面對“無藥可用”的絕望。

南開大學藥物化學生物學國家重點實驗室陳悅教授團隊歷時8年，自主研發了一例可突破血腦屏障，進入腦部，對癌癥干細胞具有選擇性殺滅效果的抗腦膠質瘤新藥——ACT001。該藥物具有完全自主知識產權，原料提取、藥物制備等工作全面領先國際，有望成為人類對抗腦膠質瘤的“新武器”。

“小白菊內酯”的化合物對癌癥干細胞具有選擇性殺滅作用，但價格奇高，每公斤的成本超過100萬元。除此之外，“小白菊內酯”穩定性差，易降解，水溶性差，很難溶入人體血液，這些都極大限制了它的藥物制備。陳悅團隊通過海量實驗分析，最終發現中國特有植物——山玉蘭的根皮可替代杭菊提取“小白菊內酯”，且提取率穩定在5%—6%，成本約為每公斤5000元。隨后，陳悅團隊通過全合成與半合成的手段對“小白菊內酯”進行了化學結構改進，改進后的化合物水溶性良好，可口服進入血液；穩定性也提高了7倍，并實現了藥物在人體內的緩慢釋放，很好地控制了藥物濃度，解決了安全性和有效性的問題。

“目前，ACT001已在澳大利亞進入臨床一期試驗，并獲得了10余個國家的專利保護。可以說，我們實現了中國在該領域藥物研發的優勢反超，并牢牢占據主導。ACT001的創制有望為解決腦膠質母細胞瘤這一世界性醫學難題提供一種新的治療手段。”陳悅說。（記者 趙暉）