治療:
再障配型半相合
也能做骨髓移植
再障早已不是無藥可救的絕癥,但“晚治”和“亂治”將導致患者瀕臨死亡。“如果患兒接受及時、規范的治療,治愈率可達60%~70%。在所有患病群體中,兒童患者的治愈率和控制率會更好。”師曉東指出,目前,我國《再生障礙性貧血診斷治療專家共識》中,將造血干細胞移植和免疫抑制療法推薦為重型再障的標準治療。
“針對再障患者的標準免疫抑制治療方案是抗胸腺細胞球蛋白 (ATG)和環孢素A(CsA)。”首都醫科大學附屬北京兒童醫院血液腫瘤中心副主任醫師蘇雁解釋說,通常在治療后的前3個月內發生應答。該方案的免疫應答率在50%~70%內,治療后1年患者的總存活率在80%以上,2年約為75%,5年約為65%。
免疫抑制療法是約75%沒有相合同胞供體的重型再障患者和極重型再障患者,以及依賴輸血的中度再障患者的首選治療方法。
對于再障患者來說,骨髓移植治療具有低復發率和晚期克隆性疾病較少的優勢,但是骨髓來源缺口卻讓很多患者望而興嘆,直到“半相合”技術的誕生。“傳統骨髓移植需要供受者HLA抗原完全匹配,這在普通人群中的相合率為十萬分之一。而半相合骨髓移植只要求供受者HLA一半相同即可,在血緣兩代之間100%符合這個要求。”閆洪敏介紹,如果采用半相合骨髓移植,每一名患者都可以找到供者,解決了骨髓來源不足的困難。半相合骨髓移植供者包括患者父母、子女以及符合單條染色體相同的兄弟姐妹。
閆洪敏指出,再障和白血病的治療有很大差別。白血病的治療更為復雜。配型相合的造血干細胞供者很難找到,移植前,病人需要化療,一方面化療效果有限,另一方面,病人經過化療的打擊,身體免疫力較差。復發也是一個棘手的問題。
再障的情況則相對好些。“再障患者在移植前不需要像白血病患兒一樣不停化療,對身體的打擊相對小。”閆洪敏指出,除非患者在移植前曾長期使用藥物治療,并且已導致肝腎功能損害,否則一般來說初治的再障患者移植療效相對滿意。文/廣州日報記者任珊珊
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