真實(shí)世界研究（Real-world Study, RWS）的概念最早在2010年由中醫(yī)科學(xué)家引入中國。目前在國內(nèi)廣受關(guān)注，尤其是在臨床醫(yī)療與監(jiān)管領(lǐng)域。2017年，四川大學(xué)華西醫(yī)院中國循證醫(yī)學(xué)中心團(tuán)隊(duì)聯(lián)合多家高校、科研院所專家組成中國真實(shí)世界數(shù)據(jù)與研究聯(lián)盟，并于2019年6月，正式發(fā)布針對(duì)數(shù)據(jù)治理及數(shù)據(jù)應(yīng)用的技術(shù)規(guī)范，包含五個(gè)部分、兩大板塊。此外，真實(shí)世界證據(jù)(Real-world Evidence)也能夠支持創(chuàng)新藥物的上市后階段，例如幫助相關(guān)部門對(duì)早期進(jìn)入臨床使用的產(chǎn)品進(jìn)行監(jiān)測(cè)和評(píng)價(jià)；進(jìn)行安全監(jiān)測(cè)與風(fēng)險(xiǎn)控制；協(xié)助發(fā)現(xiàn)新適應(yīng)癥等。

“在真實(shí)世界研究飛速發(fā)展的同時(shí)，我們也看到很多問題，一方面是數(shù)據(jù)和研究本身的問題，另一方面是如何理解、對(duì)待這些證據(jù)的問題，這需要整個(gè)行業(yè)、主管部門共同參與推動(dòng)來解決。”對(duì)于現(xiàn)階段真實(shí)世界研究在中國發(fā)展所遇到的一些困境與突破口，四川大學(xué)華西醫(yī)院中國循證醫(yī)學(xué)中心主任孫鑫教授認(rèn)為當(dāng)前亟待解決的問題主要有三點(diǎn)：

一是，數(shù)據(jù)的歸屬和可使用性的問題，需要更廣泛的探索，甚至政府層面制定一些法規(guī)來解決。

二是，在能使用數(shù)據(jù)的前提下，如何通過好的數(shù)據(jù)治理能得到一個(gè)相對(duì)高質(zhì)量的研究型數(shù)據(jù)庫，這需要一個(gè)經(jīng)過系統(tǒng)化培訓(xùn)、真正掌握真實(shí)世界研究方法學(xué)的高素質(zhì)、多學(xué)科交叉的團(tuán)隊(duì)，不僅對(duì)整個(gè)領(lǐng)域有全面的把控，也對(duì)疾病領(lǐng)域的問題有深入的理解。

三是，在形成好的數(shù)據(jù)系統(tǒng)后，如何去做研究仍然需要流行病學(xué)、統(tǒng)計(jì)學(xué)等專業(yè)方法支持。在明確問題后，首先要去看有什么樣的數(shù)據(jù)，并針對(duì)性評(píng)估數(shù)據(jù)是否能解決問題。

當(dāng)前在中國，真實(shí)世界數(shù)據(jù)、及通過研究形成的證據(jù)廣受關(guān)注，尤其是在臨床醫(yī)療與監(jiān)管領(lǐng)域。孫鑫教授提到，研究一定要以問題為出發(fā)點(diǎn)，根據(jù)問題選擇研究方式，而不是以設(shè)計(jì)為出發(fā)點(diǎn)。同時(shí)，不同問題對(duì)質(zhì)量考核的要點(diǎn)、內(nèi)容不同，對(duì)選擇數(shù)據(jù)的要求也有差異。要針對(duì)問題做細(xì)節(jié)分析，采用的數(shù)據(jù)、研究設(shè)計(jì)、質(zhì)控過程能否滿足回答問題本身的需求才是核心。