1月7日，國家藥監局發布《真實世界證據支持藥物研發與審評的指導原則（試行）》，明確了真實世界研究的相關定義、真實世界數據的來源和適用性、真實世界研究的基本設計、真實世界證據的評價等內容，以指導利用真實世界證據評價藥物的有效性和安全性等。

《指導原則》指出，真實世界研究是指針對預設的臨床問題，在真實世界環境下收集與研究對象健康有關的數據（真實世界數據）或基于這些數據衍生的匯總數據，通過分析，獲得藥物的使用情況及潛在獲益—風險的臨床證據（真實世界證據）的研究過程。真實世界證據可用于支持藥物監管決策，包括為新藥注冊上市提供有效性和安全性證據，為已上市藥物的說明書變更提供證據，為藥物上市后要求或再評價提供證據等。

《指導原則》梳理了國內真實世界數據的潛在來源，包括但不限于衛生信息系統、醫保系統、疾病登記系統、前瞻性研究設計中主動收集的反映患者健康狀況的數據等，以期為藥物研發時選擇適用的真實世界數據開拓思路�！吨笇г瓌t》明確，真實世界數據的適用性主要通過數據相關性和可靠性進行評估；申辦方應基于適用的真實世界數據進行分析，形成有效的真實世界證據；真實世界證據評價應遵循兩個主要原則，一是是否可以支持需要回答的臨床問題，二是已有的真實世界數據是否可以通過科學的研究設計、嚴謹的組織實施及合理的統計分析，以得到所需的真實世界證據。（首席記者劉志勇）

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隨機對照試驗一般被認為是評價藥物安全性和有效性的金標準，并為藥物臨床研究普遍采用。但隨機對照試驗也有其局限性。嚴苛的入排標準使試驗人群不能充分代表目標人群，所采用的標準干預措施與臨床實踐并不完全一致，有限的樣本量和較短的隨訪時間導致對罕見不良事件探測不足等。此外，對于某些疾病領域，如某些缺乏有效治療措施的罕見病和危及生命的重大疾病，傳統隨機對照試驗難以實施；且傳統的隨機對照試驗往往需要高昂的時間成本。

因此，在藥物研發和監管領域如何利用真實世界證據評價藥物的有效性和安全性，已成為全球相關監管機構、制藥工業界和學術界共同關注且具有挑戰性的問題。美國、歐盟、日本等國家和地區，均已在使用真實世界數據對醫療產品進行安全性評價，如美國于2008年啟動哨點計劃，利用現有的電子醫療健康數據實現對上市后醫療產品安

全性的主動監測。