美國人體“基因剪刀”抗癌試驗(yàn)通過安全審查

美國國家衛(wèi)生研究院一個(gè)咨詢委員會(huì)21日批準(zhǔn)了首個(gè)利用被譽(yù)為“基因剪刀”的CRISPR基因編輯技術(shù)來治療癌癥的人體臨床試驗(yàn)，讓這種目前備受關(guān)注的生物醫(yī)學(xué)技術(shù)在美國距臨床試驗(yàn)僅差美國食品和藥物管理局批準(zhǔn)一步之遙。

　　美國國家衛(wèi)生研究院“重組DNA咨詢委員會(huì)”批準(zhǔn)了這項(xiàng)由美國賓夕法尼亞大學(xué)提交的臨床試驗(yàn)計(jì)劃。該委員會(huì)負(fù)責(zé)對(duì)在美國進(jìn)行的基因療法臨床試驗(yàn)進(jìn)行安全及倫理審查。如果最終獲得批準(zhǔn)，研究人員將招募18名現(xiàn)有治療方法已不起作用的黑素瘤、多發(fā)性骨髓瘤以及肉瘤患者，在賓夕法尼亞大學(xué)、加利福尼亞大學(xué)舊金山分校以及得克薩斯大學(xué)MD安德森癌癥研究中心3個(gè)地點(diǎn)開展臨床試驗(yàn)。

　　按計(jì)劃，研究人員將從患者身上提取免疫T細(xì)胞，利用一種無害病毒讓T細(xì)胞具有一種名為NY－ESO－1蛋白質(zhì)的受體。NY－ESO－1蛋白質(zhì)常存在于某些腫瘤細(xì)胞上，經(jīng)改造的T細(xì)胞在被輸入患者體內(nèi)后，就能識(shí)別表達(dá)NY－ESO－1蛋白質(zhì)的腫瘤細(xì)胞、對(duì)腫瘤細(xì)胞發(fā)起攻擊。

　　然而，受改造的T細(xì)胞不易增殖、存活時(shí)間不長(zhǎng)。為延長(zhǎng)T細(xì)胞存活時(shí)間、提高其殺滅癌細(xì)胞的效率，研究人員希望利用CRISPR技術(shù)，破壞一種名為PD－1蛋白質(zhì)的合成。這種位于T細(xì)胞表面的蛋白質(zhì)抑制T細(xì)胞發(fā)生免疫反應(yīng)后的活性，而腫瘤細(xì)胞能夠激活PD－1蛋白質(zhì)來躲避T細(xì)胞的攻擊。此外，研究人員還打算敲除編碼T細(xì)胞表面其他兩種主要蛋白質(zhì)受體的基因，讓T細(xì)胞經(jīng)改造獲得的NY－ESO－1蛋白質(zhì)受體更有效。

　　CRISPR技術(shù)誕生至今只有4年時(shí)間，是生物醫(yī)學(xué)史上第一種可高效修改基因組的工具，具有精確、成本低以及操作簡(jiǎn)便等特點(diǎn)。基于CRISPR展現(xiàn)出的巨大能力，美國《科學(xué)》雜志在2012年和2013年兩次把它評(píng)為十大突破，2015年更是把它選為“年度頭號(hào)突破”。（記者林小春）