作為一種遺傳性凝血功能障礙的出血性疾病，血友病臨床主要表現為關節、肌肉的創傷性或自發性出血。數據顯示，按照血友病的發病率估算，中國的血友病人數超過10萬。

　　近日，由北京血友之家罕見病關愛中心主辦的“舒寫未來樂享自由”血友病疾病公眾教育活動啟動。該中心攜手中國醫學科學院血液病醫院血栓止血診療中心主任楊仁池、首都醫科大學附屬北京兒童醫院血液腫瘤中心副主任吳潤暉組建首批血友關愛智囊團。中國首部《血友家庭指南》（第一版）以及專注于為中國血友病患者及其家庭提供身心全方位幫助的“舒樂橙市”虛擬社區也同步上線。專家強調，兒童期是血友病治療的關鍵時期，應及早采取規范化預防治療，提前干預有利于兒童的關節發育，減輕出血癥狀，減少致殘率。

　　吳潤暉說，血友病有兩種常見類型，A型患者表現為凝血因子Ⅷ很少或沒有，B型患者表現為凝血因子IX很少或沒有。兩類患者都有關節、肌肉和深部組織出血，胃腸道、泌尿道、中樞神經系統出血以及拔牙后出血不止等癥狀。兒童期是血友病治療的黃金時期，標準預防治療并不能使已有的關節病變逆轉，但可以降低出血頻率，延緩關節病變的進展并提高生活質量。

　　臨床研究表明，12歲以下兒童患者中接受艾美賽珠單抗每周一次預防治療58周后，年化出血率僅0.3%，零治療出血率達77%，且無論患者年齡的大小以及體內是否存在抗體，隨著治療時間的不斷延長，患者的治療效果將明顯改觀，可以使99%以上的靶關節停止頻繁出血，避免了關節病變和殘疾的發生。但由于血友病的社會認知相對不足、藥物可及性較低、現有治療手段存在一定局限。

　　楊仁池說，希望通過匯集來自血友病患者及心理、康復等不同領域的醫護人員，為血友病病友們提供從患者個人到整個家庭，從身體健康到心理關愛，從預防治療到全程管理的一體化指導和全方位呵護。（金坷垃）