龐貝病是一種罕見病，在中國大陸，發病率約為1/40000新生兒，目前所知在世患者約200人。這兩天，在ICU住了11年的龐貝病女孩鄭宇寧引起社會強烈關注。

在昨日上午的政協分組討論中，鄭宇寧的故事也引起了眾多委員的熱議。省政協委員、廣東省人民醫院心血管研究所副所長姚樺建議，廣東也應該將罕見病納入特殊醫保報銷范圍，讓醫保的陽光照射到罕見病患者身上，溫暖罕見病患者。

關鍵詞：

罕見病進醫保

現狀

由于罕見病病種多、每種病的患病人群少，罕見病往往得不到社會的廣泛關注，相關的研究、診斷、治療、康復、社會融入及醫療保障等各項權益常得不到應有的保障。

因此，罕見病的管理不單純是一個醫學問題，也是一個社會問題。

建議

建議將罕見病納入特殊重大疾病的醫療保障和醫療救助。

同時，提高罕見病藥品的可及性，醫院對罕見病藥品進行單獨管理，不受醫院藥品品種總數量限制。

罕見病特殊藥品不納入醫院藥占比和醫保均次費用考核。

罕見病又稱“孤兒病”，指患病率很低、很少見的疾病。世界衛生組織將罕見病定義為患病人數占總人口的0.65‰-1‰之間的疾病或病變。罕見病也是一類慢性嚴重性疾病，半數罕見病患者在出生時或者兒童期即可發病，病情惡化迅速，死亡率高。

罕見病的管理是社會問題

目前僅有少數病種可有效治療，大多需終身藥物治療。由于罕見病病種多、每種病的患病人群少，往往得不到社會的廣泛關注，相關的研究、診斷、治療、康復、社會融入及醫療保障等各項權益常得不到應有的保障。因此，罕見病的管理不單純是一個醫學問題，也是一個社會問題。

多年來，姚樺一直從事疑難罕見病的研究和救治。她說：“罕見病發病人群少，治療方法少，治療費用昂貴，醫保保障覆蓋不到，因病致貧、因病返貧者比比皆是�！�

提及這兩天刷屏的龐貝病女孩鄭宇寧，姚樺說：“龐貝病就是罕見病，目前在廣東醫保還保障不了，醫療所需的昂貴費用全部要患者家庭自行承擔。這個女孩住了11年ICU，到現在都不能離開醫院。為了維持生命，家里砸鍋賣鐵也就不難想象了。”

肺動脈高壓納入醫保

患者重獲“生機”

肺動脈高壓被稱為心血管疾病中的“惡性腫瘤”，目前肺動脈高壓幾乎無治愈可能，如果得不到有效的治療，75％患者于診斷后的5年內死亡�；颊呋疾『螅�部分或完全喪失了勞動能力，治療的經濟負擔陡增，對患者及其家庭來說更是雪上加霜。兒童罹患肺動脈高壓相比成人更加嚴重，中位生存期僅為10個月，未經治療會快速死亡；即便幸存，亦會嚴重影響生長發育。

幸運的是，2006年開始，我國肺動脈高壓治療進入了靶向藥物治療的時代，患者獲益明顯。去年11月28日，國家醫療保障局正式公布將97個談判藥品納入醫保乙類支付，多個靶向藥物也納入其中。

姚樺說，現在肺動脈治療費用從最初的聯合用藥個人花費至少10萬元/月，已經降至3000-4000元/月，這極大減輕了肺動脈高壓患者和家庭的負擔。

目前，四川省、黑龍江省、吉林省、河南省、浙江省、山西省、天津市和江蘇南通市、安徽省合肥市等地先后出臺救助政策，將罕見病納入了特殊醫保的報銷，報銷比例最高達到了85%，極大地減輕了患者家庭的負擔。

為此，姚樺建議廣東將罕見病納入特殊重大疾病的醫療保障和醫療救助。同時，提高罕見病藥品的可及性，確�；颊呒皶r用上特效藥品。醫院對罕見病藥品進行單獨管理，不受醫院藥品品種總數量限制，罕見病藥物進入醫院開放優先快速通道。同時建議罕見病特殊藥品不納入醫院藥占比和醫保均次費用考核，以鼓勵醫院為罕見病患者提供高質量醫療服務。（記者汪萬里、龍錕、魏麗娜、張姝泓、張曉宜、劉春林、鄧瀟麗）