人類基因編輯技術有了“底線”

科技日報記者從中國科學院獲悉，人類基因編輯研究委員會15日在美國華盛頓正式就人類基因編輯的科學技術、倫理與監管向全世界發布研究報告，并從基礎研究、體細胞、生殖細胞/胚胎基因編輯三方面提出相關原則。中科院廣州生物醫藥與健康研究院研究員裴端卿作為委員會中唯一一位中國學者，全程參與了研究討論工作。

近年來，基因編輯技術因能夠實現對特定DNA片段的敲除、加入而備受科學家青睞。它推動了科學研究，但也對社會倫理和人類安全提出了挑戰。裴端卿介紹，此次報告提出的基本原則，不僅代表基因編輯領域科學家的共識，還代表了全球頂級的倫理學家、社會學家、哲學家、社會活動家的廣泛共識。

“這些原則有望為科學界對相關問題探索提供可接受的權威性依據。”裴端卿說，各國可以參照本研究的成果與建議，結合自身國情及現有法律，來制定人類基因編輯的管理條例甚至立法。

2015年12月，由美國科學院、美國醫學院、英國皇家學會、中國科學院聯合組織的人類基因編輯峰會在華盛頓召開，隨后便成立了人類基因編輯研究委員會。經過長達14個月的工作，終于形成了研究報告。

裴端卿介紹，首次人類基因編輯峰會對中國在人類基因編輯研究的倫理問題進行了卓有成效的討論，充分肯定了中國學者在這一領域研究的倫理合理性。此次發布的報告為人類基因編輯技術的進一步發展與運用提出了系統性、原則性框架，具有積極意義。

報告指出，基礎研究可“在現有的管理條例的框架下進行，包括在實驗室對體細胞、干細胞系、人類胚胎的基因組編輯來進行基礎科學研究試驗”；對體細胞基因編輯可利用現有的監管體系來管理，要把臨床試驗與治療限制在疾病與殘疾的診療與預防范圍內，在應用前要廣泛征求大眾意見；在生殖（可遺傳）基因編輯方面，開展臨床研究試驗要有令人信服的治療或者預防嚴重疾病、嚴重殘疾的目標，“并在嚴格監管體系下使其應用局限于特殊規范內”。

報告強調，任何可遺傳生殖基因組編輯“應該在充分的持續反復評估和公眾參與條件下進行”。為此，委員會特別就開展可遺傳生殖系統基因編輯提出了10條規范標準，包括：缺乏其他可行治療辦法，僅限于預防某種嚴重疾病，僅限于編輯已經被證實會致病或強烈影響疾病的基因等。

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“基因剪刀”可“改造”胎兒

基因編輯技術也被稱為“基因剪刀”。眾所周知，脫氧核糖核酸（DNA）是主要遺傳物質，呈螺旋互繞的雙鏈結構。在DNA鏈條上，一個具有某種功能的片段就是基因。基因編輯技術可以像人們編輯文字那樣修改DNA鏈編碼，由于對DNA鏈有剪斷操作，“基因剪刀”是形象的說法。

操縱基因即可控制生物性狀，“基因剪刀”可能帶來深遠影響。理論上，基因編輯可改變特定的遺傳性狀，因而可用來“改造”胎兒，讓其不再攜帶家族遺傳的缺陷基因或致病基因。

多國科學家已開始積極探索利用基因編輯技術治療疾病。目前全球最流行的“基因剪刀”是2013年興起的CRISPR-Cas9技術，主要發明者之一是出生在中國的美籍華人科學家張峰。

“定制嬰兒”是最大擔憂

不過，這項技術也引發對“定制嬰兒”等倫理問題的擔憂。

由于基因編輯技術尚未成熟，一些人擔心，基因編輯過程中一旦出現微小錯誤，將可能在人類基因庫中留下長久后果，因而對這項技術充滿恐懼。

另外也有科學家擔心，被用來預防基因疾病的技術，可能被用來增強智力；或制造在體力上適合承擔某種特殊任務的人類，比如戰士。

倫理學家擔心，如果放開基因編輯在胚胎上的應用，可能會導致該技術應用于改變人的身高、智力等方面，也就是說用于“人類增強”。“人類增強”被倫理學家認為是處于非治療目的，通過自然或人工的手段，暫時性或永久性地克服人體局限。

對于這些問題，科學家、倫理學家、法律專家和患者團體，進行了好幾年的討論。

允許“有條件”用于預防嚴重（基因）疾病

在2月15日發布的這份名為《人類基因編輯——科學、倫理和監管》的報告中，美、中等22名多國科學家指出，在未來一些特殊情況下，應該允許改變人類生殖細胞的基因組，比如用在預防有嚴重（基因）疾病的小孩出生。這是國際社會對“基因剪刀”如何使用給出一個初步的結論。

簡單地說，就是允許科學家“剪掉”一些“壞”基因，以防止患有鐮狀細胞貧血、囊性纖維化等一些重大遺傳疾病的嬰兒出生。

不過，為了嚴格監管，這份長達216頁的報告當中，對基因編輯的適用條件提出一系列嚴格的要求。

1.沒有其他合理手段可以嘗試。2.科學家們必須嚴格證實，這些被編輯的基因導致了重大疾病，或讓重大疾病的發病率極大提高。3.需要可信的臨床前與臨床試驗，來評估這一手段的風險與收益，確保參與者的健康與安全。4.研究人員要對參與者進行長達幾代的跟蹤分析，了解長期風險等。

根據這項報告，在人類生殖細胞應用基因編輯的門檻依然很高，設置的條件使得能符合要求的情形并不太多。

副作用可能因客觀原因無意發生

該報告補充說，現在，基因編輯技術不應該用于增強人類智能等非治療性目的，因為這樣做被認為是不公平的。人們還擔憂，支付得起這項技術的富人與支付不起的窮人之間的鴻溝會進一步拉大。

但事實上，治療疾病和增強功能之間的邊界往往很模糊，即“基因剪刀”的副作用很可能因為客觀原因而無意發生。例如，GRIN2B基因不僅與自閉癥有關，其蛋白水平也和認知能力相關。這意味著，為了預防自閉癥而編輯這個基因后，可能會同時提高智力水平。（鐘禾）