創(chuàng)新藥物的研發(fā)，集中體現(xiàn)了生命科學(xué)和生物技術(shù)前沿領(lǐng)域的新成就，是當(dāng)前國際科技競爭的戰(zhàn)略制高點(diǎn)之一，對(duì)經(jīng)濟(jì)發(fā)展和社會(huì)進(jìn)步具有重要而深遠(yuǎn)的影響。近年來，我國藥物創(chuàng)新體系建設(shè)不斷加強(qiáng)，創(chuàng)新藥物研發(fā)取得長足進(jìn)步，醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的增速顯著高于其他國家，現(xiàn)已成為全球第二大醫(yī)藥市場。但是，目前我國還不是醫(yī)藥創(chuàng)新強(qiáng)國。建設(shè)健康中國，需要深入了解創(chuàng)新藥物研發(fā)趨勢，推動(dòng)我國由醫(yī)藥制造大國向醫(yī)藥創(chuàng)新強(qiáng)國轉(zhuǎn)變。

　　把握國際創(chuàng)新藥物研發(fā)的新進(jìn)展。當(dāng)前，國際創(chuàng)新藥物研發(fā)以滿足目前臨床藥物尚未能滿足的需求為目標(biāo)，著力研發(fā)具有創(chuàng)新性和成本效益高的藥物。隨著疾病譜的演變，復(fù)雜慢性病和老年病藥物（包括治療腫瘤、心腦血管、免疫、代謝、神經(jīng)退行性疾病和器官纖維化等的藥物）、抗病毒和耐藥菌藥物以及目前尚無有效治療手段的罕見病藥物，已成為當(dāng)前創(chuàng)新藥物研發(fā)的重點(diǎn)。國際創(chuàng)新藥物研發(fā)的一個(gè)重要趨勢是以基礎(chǔ)研究的突破為引領(lǐng)。雖然近年來仿制藥的再開發(fā)、再創(chuàng)新出現(xiàn)新的機(jī)遇，“老藥新用”（新適應(yīng)癥的重定位、適用人群的再發(fā)掘）受到關(guān)注，但創(chuàng)新藥物研發(fā)的主流方向則是在基礎(chǔ)研究新突破的引領(lǐng)下，瞄準(zhǔn)疾病調(diào)控的新機(jī)制和藥物作用的新靶標(biāo)來開展創(chuàng)新研究。這啟示我們，要成為醫(yī)藥創(chuàng)新強(qiáng)國，必須加強(qiáng)基礎(chǔ)研究。目前，在國際創(chuàng)新藥物研發(fā)中，腫瘤免疫治療藥物研發(fā)成為備受關(guān)注的新方向，基于表觀遺傳調(diào)控的新藥研究引發(fā)新一輪藥物創(chuàng)新革命，新型抗體藥物的發(fā)展受到矚目，基因治療藥物嶄露頭角，干細(xì)胞治療產(chǎn)品由實(shí)驗(yàn)室走向臨床。我國的創(chuàng)新藥物研發(fā)應(yīng)密切關(guān)注這些新進(jìn)展。

　　把握社會(huì)需求推動(dòng)研發(fā)模式轉(zhuǎn)變的新動(dòng)向。近年來，全球經(jīng)濟(jì)發(fā)展跌宕起伏，但生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)始終穩(wěn)步增長，具有強(qiáng)勁的社會(huì)需求。社會(huì)需求變化推動(dòng)了創(chuàng)新藥物研發(fā)模式的轉(zhuǎn)變。從上世紀(jì)末到本世紀(jì)初，“轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)”研究的新模式開始興起，強(qiáng)調(diào)要重視以臨床研究的需要和發(fā)現(xiàn)來牽引基礎(chǔ)研究、驅(qū)動(dòng)創(chuàng)新藥物研發(fā)，實(shí)行基礎(chǔ)和臨床之間的雙向轉(zhuǎn)化。在這種新模式下，以系統(tǒng)生物醫(yī)學(xué)為指導(dǎo)和基于臨床需求的創(chuàng)新藥物研發(fā)策略越來越得到重視。社會(huì)需求推動(dòng)研發(fā)模式轉(zhuǎn)變，還有一個(gè)突出表現(xiàn)是個(gè)性化藥物的出現(xiàn)。個(gè)性化藥物是指根據(jù)個(gè)體攜帶的遺傳信息“量身定做”疾病防治藥物，這是遺傳藥理學(xué)和藥物基因組學(xué)發(fā)展帶來的一場革命。由于許多慢性復(fù)雜疾病是高度異質(zhì)性的，目前臨床使用的許多藥物有效率不到50%，有的僅為20%—30%，這種狀況凸顯了個(gè)性化治療的重要性和緊迫性。美國提出“精準(zhǔn)醫(yī)療”的口號(hào)，使個(gè)性化醫(yī)療進(jìn)一步引起世界關(guān)注。個(gè)性化醫(yī)療的關(guān)鍵在于個(gè)性化藥物。個(gè)性化藥物的研究和應(yīng)用現(xiàn)已成為轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)、精準(zhǔn)醫(yī)療研究的重要方面，在新藥研究和臨床應(yīng)用中發(fā)揮著重要作用，已經(jīng)上市和處于研發(fā)后期的個(gè)性化藥物數(shù)量快速增長。我們應(yīng)密切關(guān)注社會(huì)需求給創(chuàng)新藥物研發(fā)帶來的模式轉(zhuǎn)變。

　　把握學(xué)科交叉融合推動(dòng)研發(fā)的新趨勢。當(dāng)前，多個(gè)學(xué)科與創(chuàng)新藥物研發(fā)深度交叉融合，物理和化學(xué)、計(jì)算機(jī)和信息科學(xué)、材料科學(xué)等多種學(xué)科越來越多地參與到創(chuàng)新藥物的研發(fā)中，具有重大潛力的新技術(shù)、新方法不斷涌現(xiàn)。比如，生命科學(xué)與創(chuàng)新藥物研發(fā)相互滲透，不但解決了創(chuàng)新藥物研發(fā)過程中的許多技術(shù)瓶頸，也為進(jìn)一步革新創(chuàng)新藥物研發(fā)的技術(shù)手段提供了前瞻性科技儲(chǔ)備。再如，化學(xué)、生物信息學(xué)、計(jì)算科學(xué)等學(xué)科與創(chuàng)新藥物研發(fā)緊密結(jié)合，推動(dòng)了藥物設(shè)計(jì)理論和方法的不斷成熟。近年來興起的大數(shù)據(jù)研究和應(yīng)用，為創(chuàng)新藥物研發(fā)提供了重要支撐和新的動(dòng)力，它將使生物過程和藥物的預(yù)測模型更加專業(yè)。對(duì)于我國來說，把握學(xué)科交叉融合的趨勢，還應(yīng)注重傳統(tǒng)醫(yī)藥學(xué)和現(xiàn)代科技交叉融合。中醫(yī)藥學(xué)是偉大的科學(xué)寶庫，中草藥和天然產(chǎn)物是創(chuàng)新藥物研發(fā)的重要源泉。青蒿素類抗瘧新藥的研發(fā)、三氧化二砷治療白血病的研發(fā)等，都是這方面杰出的范例。近年來，傳統(tǒng)醫(yī)藥學(xué)和現(xiàn)代科技交叉融合，深入挖掘中醫(yī)藥和天然藥物寶庫，催生了中藥和天然藥物藥效成分辨識(shí)、作用機(jī)理探索、復(fù)方組合設(shè)計(jì)、臨床功效評(píng)價(jià)等許多新的研究方法和技術(shù)，從中將產(chǎn)生一批具有原創(chuàng)性和重要國際影響的創(chuàng)新藥物。

　　（作者為中國科學(xué)院院士、中國科學(xué)院上海藥物研究所研究員）

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