創新藥物的研發，集中體現了生命科學和生物技術前沿領域的新成就，是當前國際科技競爭的戰略制高點之一，對經濟發展和社會進步具有重要而深遠的影響。近年來，我國藥物創新體系建設不斷加強，創新藥物研發取得長足進步，醫藥產業的增速顯著高于其他國家，現已成為全球第二大醫藥市場。但是，目前我國還不是醫藥創新強國。建設健康中國，需要深入了解創新藥物研發趨勢，推動我國由醫藥制造大國向醫藥創新強國轉變。

　　把握國際創新藥物研發的新進展。當前，國際創新藥物研發以滿足目前臨床藥物尚未能滿足的需求為目標，著力研發具有創新性和成本效益高的藥物。隨著疾病譜的演變，復雜慢性病和老年病藥物（包括治療腫瘤、心腦血管、免疫、代謝、神經退行性疾病和器官纖維化等的藥物）、抗病毒和耐藥菌藥物以及目前尚無有效治療手段的罕見病藥物，已成為當前創新藥物研發的重點。國際創新藥物研發的一個重要趨勢是以基礎研究的突破為引領。雖然近年來仿制藥的再開發、再創新出現新的機遇，“老藥新用”（新適應癥的重定位、適用人群的再發掘）受到關注，但創新藥物研發的主流方向則是在基礎研究新突破的引領下，瞄準疾病調控的新機制和藥物作用的新靶標來開展創新研究。這啟示我們，要成為醫藥創新強國，必須加強基礎研究。目前，在國際創新藥物研發中，腫瘤免疫治療藥物研發成為備受關注的新方向，基于表觀遺傳調控的新藥研究引發新一輪藥物創新革命，新型抗體藥物的發展受到矚目，基因治療藥物嶄露頭角，干細胞治療產品由實驗室走向臨床。我國的創新藥物研發應密切關注這些新進展。

　　把握社會需求推動研發模式轉變的新動向。近年來，全球經濟發展跌宕起伏，但生物醫藥產業始終穩步增長，具有強勁的社會需求。社會需求變化推動了創新藥物研發模式的轉變。從上世紀末到本世紀初，“轉化醫學”研究的新模式開始興起，強調要重視以臨床研究的需要和發現來牽引基礎研究、驅動創新藥物研發，實行基礎和臨床之間的雙向轉化。在這種新模式下，以系統生物醫學為指導和基于臨床需求的創新藥物研發策略越來越得到重視。社會需求推動研發模式轉變，還有一個突出表現是個性化藥物的出現。個性化藥物是指根據個體攜帶的遺傳信息“量身定做”疾病防治藥物，這是遺傳藥理學和藥物基因組學發展帶來的一場革命。由于許多慢性復雜疾病是高度異質性的，目前臨床使用的許多藥物有效率不到50%，有的僅為20%—30%，這種狀況凸顯了個性化治療的重要性和緊迫性。美國提出“精準醫療”的口號，使個性化醫療進一步引起世界關注。個性化醫療的關鍵在于個性化藥物。個性化藥物的研究和應用現已成為轉化醫學、精準醫療研究的重要方面，在新藥研究和臨床應用中發揮著重要作用，已經上市和處于研發后期的個性化藥物數量快速增長。我們應密切關注社會需求給創新藥物研發帶來的模式轉變。

　　把握學科交叉融合推動研發的新趨勢。當前，多個學科與創新藥物研發深度交叉融合，物理和化學、計算機和信息科學、材料科學等多種學科越來越多地參與到創新藥物的研發中，具有重大潛力的新技術、新方法不斷涌現。比如，生命科學與創新藥物研發相互滲透，不但解決了創新藥物研發過程中的許多技術瓶頸，也為進一步革新創新藥物研發的技術手段提供了前瞻性科技儲備。再如，化學、生物信息學、計算科學等學科與創新藥物研發緊密結合，推動了藥物設計理論和方法的不斷成熟。近年來興起的大數據研究和應用，為創新藥物研發提供了重要支撐和新的動力，它將使生物過程和藥物的預測模型更加專業。對于我國來說，把握學科交叉融合的趨勢，還應注重傳統醫藥學和現代科技交叉融合。中醫藥學是偉大的科學寶庫，中草藥和天然產物是創新藥物研發的重要源泉。青蒿素類抗瘧新藥的研發、三氧化二砷治療白血病的研發等，都是這方面杰出的范例。近年來，傳統醫藥學和現代科技交叉融合，深入挖掘中醫藥和天然藥物寶庫，催生了中藥和天然藥物藥效成分辨識、作用機理探索、復方組合設計、臨床功效評價等許多新的研究方法和技術，從中將產生一批具有原創性和重要國際影響的創新藥物。

　　（作者為中國科學院院士、中國科學院上海藥物研究所研究員）

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