近日，我國首個擁有完全自主知識產權的白血病CAR-T治療藥物納基奧侖賽注射液進入首批商保創新藥目錄，這是中國醫學科學院血液學研究所（以下簡稱“血研所”）的原始創新重大成果之一，它已成為目前唯一一個覆蓋白血病與淋巴瘤的細胞治療藥物。

黨的二十屆四中全會強調，加強原始創新和關鍵核心技術攻關，推動科技創新和產業創新深度融合。近年來，血研所系統研判學科發展新趨勢、新挑戰與新機遇，通過基礎研究與臨床轉化的平臺建設，促進基礎研究突破、臨床診療水平提升和科技成果轉化“三協同”，取得了一系列具有國際影響力的標志性成果。

開展高質量臨床研究

去年5月，用于血友病B患者的中國首個基因治療產品上市。

“首個基因治療產品所用的AAV（腺相關病毒）載體是一個復合創新載體。”作為評審專家，哈爾濱血液病腫瘤研究所所長馬軍表示，血研所張磊教授團隊為這一突破性創新產品的轉化、臨床驗證開展了長期研究工作，正是得益于團隊長年嚴謹的研究和積累，該產品臨床研究數據翔實權威，療效經得起實踐檢驗。

不少原始創新藥品獲批時是附條件上市，上市后仍需持續驗證其有效性和安全性。自2019年起，血研所團隊持續開展了單中心、多中心、長期隨訪等大量臨床研究，對血友病B患者治療的安全性和有效性給出了強有力證明，助力新藥在評審中順利獲批無條件上市許可。

這是血研所牽頭藥物臨床試驗項目的典型代表之一，數據顯示，血研所開展309個臨床試驗，位居國內血液領域醫療機構之首。

作為國家血液系統疾病臨床醫學研究中心，血研所在攻堅血液病診療領域的“卡脖子”問題的同時，推動標準化臨床研究體系建設，實施醫療數據標準化治理，建立專病標準數據集與動態專病庫，形成可迭代更新的專病隊列，為高質量臨床研究提供支撐。

高質量臨床研究是創新藥的上市基礎。數據顯示，“十四五”期間血液系統疾病國產創新藥上市28種，授權專利數量達到700余個，較前一個五年增長6倍。

培育突破性原創成果

“干細胞移植患者的診療效果評估存在‘少樣本、多變量、數據采集不均勻’的難題，通用算法很難拿來就用，我們開發了新算法，并將條件式自主AI模型嵌入醫院信息系統。”血研所副院（所）長、干細胞移植中心主任姜爾烈告訴科技日報記者，造血干細胞移植的“天津模式”誕生于1986年，成就了中國第一例自體骨髓造血干細胞移植。血研所通過技術更新與改進，持續完善“天津模式”，顯著提高自體移植療效。

技術的飛速發展讓血研所瞄準了人工智能大模型。“我們有很好的數據庫基礎，利用好AI就能挖掘出其中的規律，對移植后并發癥處理、免疫重建監測等在內的干細胞移植全流程進行精準輔助。”姜爾烈介紹，血研所陳俊仁教授在自研AI模型的輔助下，每天讀取患者體內多維度數據，判斷免疫抑制劑調整方案。在AI的輔助管理下，患者重度急性移植物抗宿主病發生率從16%大幅降為5.5%。

借助人工智能大模型，通過自主開發和臨床優化，有著四十年歷史的造血干細胞移植“天津模式”擁有了智慧“基因”，基礎研究正向人類血液細胞研究“無人區”邁進。

2025年5月，“血液生態十億細胞多組學計劃”招募開啟。“AI通過深度學習能夠實現血液細胞形態學的自動化分析，特別是結合單細胞多組學技術，血液細胞圖譜將不斷實現精細化迭代。”中國工程院院士、血研所所院長程濤表示，通過與各方聯合，共同推進大科學計劃，建設國家層面的血液病醫學資源庫和大數據中心是“十五五”期間的重點任務之一。未來，基礎、臨床、轉化緊密結合的醫學科技創新模式將持續為血液學科提供新理論、新技術、新策略，提升我國血液疾病防治水平，滿足快速上升的血液疾病診療需求。

基礎研究和原始創新能力顯著增強，是“十五五”規劃建議提出的主要目標之一。“我們正處于全球醫學科技加速迭代、創新范式深刻變革的重要窗口期。”中國醫學科學院北京協和醫學院黨委書記、副院校長鄧海華強調，血研所始終秉持“國家隊”使命擔當，引領血液學科科技創新，促進基礎研究、臨床治療、成果轉化的協同躍升。