蔡威委員：加強診療保障體系建設 讓罕見病可防可治

2025全國兩會“健康中國人”系列圓桌座談近日在北京舉行。在“多方共建罕見病診療與保障長效機制”專場座談上，第十四屆全國政協常委、上海市兒科醫學研究所所長、上海市兒童罕見病診治中心主任、上海交通大學醫學院附屬新華醫院教授蔡威分享說，近年來，我國罕見病診療與保障體系建設取得了顯著的進展，罕見病可防可治，罕見正在被逐步看見。

蔡威結合自己在罕見病特醫食品可及性、可負擔性方面的相關提案談道：現階段，罕見病特醫食品的發展迎來了新的機遇。可以看到，在政策層面，加速審批、落實國標、指導企業等方面都出臺了有力的措施。但在相關產品的可及性上仍存在不足、有開拓空間。蔡威鼓勵更多的企業參與到罕見病特醫食品的研發和生產中，通過提供質優價平的產品，減輕患者家庭的經濟負擔。

在罕見病的篩查與預防方面，蔡威呼吁將更多可治可防的罕見病納入新生兒篩查范圍。他認為，通過擴大篩查病種，可以更早地發現和治療罕見病，從而降低治療費用和提高治療效果。同時他建議，要加強科普宣傳以提高公眾對罕見病的認識和重視程度。

此外，蔡威提出，建立多元、多層次的診療保障體系是預防和診療罕見病的關鍵之一。“可以通過醫保、社會救助以及商業保險等多種方式，共同為罕見病患者提供保障。特別是針對一些邊遠地區患者，更應加大救助力度，確保他們能夠得到及時有效的治療”。

在罕見病藥物的研發和生產方面，蔡威認為，需要加大對罕見病藥物研發的投入和支持力度，鼓勵企業開展創新研究，給與企業稅收抵扣或減免支持，推動更多新藥上市。同時，他也提出了“老藥新用”的思路，鼓勵企業探索老藥在罕見病治療中的新適應癥，為患者提供更多的治療選擇。

“相信在社會各界的共同努力下，我國罕見病的預防及診療事業將不斷完善發展，為更多罕見病患者帶來福音。”蔡威說。