當前，絕大多數(shù)罕見病藥品已經(jīng)納入醫(yī)保范圍，還有極少數(shù)沒有納入，重要原因之一在于這些藥品價格太高，有的罕見病藥品年治療費用定價甚至在百萬元以上。

　　罕見病藥品價格應降低

　　近些年，罕見病藥品價格的邏輯基本形成——由于罕見病患者相對較少，而罕見病藥品研發(fā)費用高，所以罕見病藥品價格較高，產(chǎn)生的醫(yī)療費用較多。因此，從邏輯推演看，要減輕罕見病患者的負擔，需要提高其保障比例。

　　從定性的角度看，這個邏輯的因果關(guān)系是不錯的，基本反映了市場經(jīng)濟規(guī)律的要求及一個國家建立醫(yī)療保障的目的。患者的多少、研發(fā)費用的高低、藥品價格的貴賤以及報銷比例，實際上都涉及度量問題。假定罕見病藥品的定價在歐美發(fā)達國家是合理的，我們就要比較影響價格的各個度量在中國和歐美發(fā)達國家的關(guān)系。

　　罕見病患者相對于其他患者較少，這是肯定的。但由于中國人口基數(shù)大，國外可以被定位為罕見的疾病，在中國可能并不罕見。除了部分與人種相關(guān)的罕見病以外，理論上大多數(shù)罕見病發(fā)病率在不同國家是一致的。隨著近年中國對罕見病的日益重視和醫(yī)療水平的提高，從人數(shù)來看，中國每一種罕見病患者的數(shù)量都遠遠大于歐美發(fā)達國家，也就是說，中國的罕見病市場要遠遠大于歐美發(fā)達國家。因此，從需求的角度看，罕見病藥品在中國的價格就應當比歐美市場要低。

　　罕見病藥品研發(fā)費用的成本分攤應合理

　　罕見病藥品研發(fā)費用高，這也是事實。但研發(fā)費用高不是罕見病藥品獨有的特征，所有的創(chuàng)新藥物研發(fā)費用都很高。目前罕見病藥品一般是在歐美國家研發(fā)的，研發(fā)費用對于藥品生產(chǎn)企業(yè)而言是支出，對于其他產(chǎn)業(yè)而言就是收入。

　　研發(fā)費用的收入在歐美國家，研發(fā)費用的成本分攤也應該在歐美，不應該在中國這類的發(fā)展中國家。同時，罕見病藥品一般首先在歐美上市，其后是在發(fā)展中國家上市，所以為什么要發(fā)展中國家來分攤一部分研發(fā)費用？治療SMA（脊髓性肌萎縮）的諾西那生鈉，研發(fā)費用約為10億美元，它在歐美市場上前幾年的銷售額已經(jīng)達到了20億美元，企業(yè)的研發(fā)費用早就收回了，為什么還要發(fā)展中國家來分攤這類藥品的研發(fā)費用呢？

　　研發(fā)費用是企業(yè)在定價時要考慮的一部分，但藥品價格與研發(fā)成本高低關(guān)系不大，最終由市場決定。如果企業(yè)方想賣高價，而市場無法接受，企業(yè)的報價就無法成為市場價格。

　　從目前納入中國醫(yī)保目錄的藥品看，大多數(shù)罕見病藥品年費用達上萬元，有的達10萬元到20萬元不等，比一般藥品要貴。但是貴要有度，特別是藥品，作為必需品，再貴不能超過一個市場的購買能力。如果企業(yè)所賣的價格太貴，超過了市場購買能力，藥就賣不出去，患者得不到治療，保障就無從談起。

　　一個藥品的市場購買力，只能由一個社會的平均收入水平來決定。罕見病藥品作為必需品不能細分為高端、中端、低端市場，特別是在我們這樣一個發(fā)展中國家，罕見病患者絕大多數(shù)屬于中下收入群體。因此，購買力的衡量就只能以絕大多數(shù)的收入、以中下群體的水平來衡量。

　　罕見病保障機制應在現(xiàn)行多層次醫(yī)保框架內(nèi)發(fā)揮作用

　　根據(jù)測算，一種罕見病藥品的年治療費用超過30萬元，就可以視為天價藥品。從這幾年醫(yī)保談判的情況來看，罕見病藥品在中國是可以降到年費用30萬元以內(nèi)的。隨著罕見病藥品競爭性增強，企業(yè)可能把藥品年費用降至30萬元以內(nèi)。說明在競爭狀態(tài)下，企業(yè)在藥品定價低于30萬元時往往依然有利可圖。

　　面對中國這樣市場廣闊而購買力水平相對較低的情況，相關(guān)藥企無論是否處于壟斷地位，建議都先把昂貴的罕見病藥品價格降下來，否則就沒有市場。罕見病藥品的醫(yī)保準入，需要先談價格再談保障。

　　罕見病保障機制絕不是建立在天價藥基礎(chǔ)上的保障機制，也不是脫離現(xiàn)行的保障機制另搞一套，應該在現(xiàn)行的多層次醫(yī)保框架內(nèi)發(fā)揮作用。也就是說，罕見病保障機制應該是在基本醫(yī)保、大病保險、醫(yī)療救助的基礎(chǔ)上，通過政府引導，發(fā)揮慈善等社會力量的作用，使罕見病患者的負擔減輕。

　　（作者為國家醫(yī)保局醫(yī)藥服務管理司原司長。本報記者王美華整理）