我國首例罕見病同情用藥近日在北京協(xié)和醫(yī)院落地。據(jù)報道，6月14日晚，患有陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）的罕見病患者張女士在北京協(xié)和醫(yī)院服用一種藥物，這種未上市的新藥在國外研發(fā)還處于三期臨床試驗階段。張女士不是通過常規(guī)的入組新藥臨床試驗獲取，而是通過拓展性同情使用臨床試驗用藥的方式申請到了這種藥物。這種方式開啟了我國罕見病同情用藥的破冰之路。

　　同情用藥雖屬專業(yè)術語，卻與患者的生命與健康息息相關。同情用藥在國內(nèi)破冰，將會給很多患者帶來實實在在的好處。這是因為，當患者面臨無藥可用的困境時，或許有一種特效藥可以救命，只是這種藥還沒有完成臨床試驗，更沒有上市，使用這類藥雖具備一定風險，但其接近于完成臨床試驗，或具有較好效果和較少副作用。相比之下，患者無藥可用的結局更壞，有藥不能用，喪失了最后一搏的機會，這是一種遺憾。

　　國內(nèi)首次接受同情用藥的張女士就是如此。她所患的陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥，被稱為“罕見病中的罕見病”。她的病情已很重，無藥可用難倒了為她治病的醫(yī)生，這種狀態(tài)若持續(xù)下去，對張女士極為不利。但國外一種新藥的治療效果很好，可惜該藥還處于三期臨床試驗階段，離上市還有很長時間，張女士等不起。好在同情用藥給了她機會，她成為該藥在國內(nèi)的首批獲益者。

　　為了滿足張女士這類患者的需求，我國在同情用藥方面已作了一些準備。2017年底，國家食品藥品監(jiān)督管理總局對外公布《拓展性同情使用臨床試驗用藥物管理辦法（征求意見稿）》，同情用藥成為業(yè)界熱議話題。從2019年12月1日起施行的新版《藥品管理法》第二十三條明確，對正在開展臨床試驗的用于治療嚴重危及生命且尚無有效治療手段的疾病的藥物，經(jīng)醫(yī)學觀察可能獲益，并且符合倫理原則的，經(jīng)審查、知情同意后可以在開展臨床試驗的機構內(nèi)用于其他病情相同的患者。

　　可以看出，同情用藥惠及的不僅是罕見病患者，而且還可惠及任何一位危重患者；甚至不僅僅惠及患者，而且還可惠及創(chuàng)新藥。因為創(chuàng)新藥的臨床數(shù)據(jù)，對于證實其療效和防范副作用都至關重要，同情用藥這種模式，有利于創(chuàng)新藥盡早上市、脫穎而出，克服臨床實驗方面的短板。同情用藥在國內(nèi)破冰，既是患者的福音，也是療效確切的創(chuàng)新藥的福音。

　　也要看到，技術創(chuàng)新與技術濫用有時只隔著一層薄薄的紙，一不小心就可能越界。同情用藥既可用于提前緊急使用特效藥，也要防范其變成技術濫用和奇葩療法的幌子。強化事前審核與過程監(jiān)管，加大專家評審、同行評議的力度，充分保障患者的知情同意權等，方能確保同情用藥用于正道，造福于患者。