英國《自然·醫(yī)學(xué)》雜志24日發(fā)表的一項醫(yī)學(xué)案例研究顯示，一位近40年前被診斷患有視網(wǎng)膜色素變性（RP）的盲人患者，在接受一種全新光遺傳學(xué)療法后，成功恢復(fù)了部分視力。這是對神經(jīng)退行性疾病患者進行光遺傳療法獲得功能恢復(fù)的首次報道。

視網(wǎng)膜色素變性是一種進行性、遺傳性、營養(yǎng)不良性的神經(jīng)退行性眼病，會破壞視網(wǎng)膜的感光細胞，可能導(dǎo)致完全失明。除了針對發(fā)病早期起效的基因替代療法外，目前尚無療法被批準用于治療。

光遺傳療法是先對特定細胞進行基因改造，使其對光脈沖產(chǎn)生響應(yīng)，再利用光脈沖“控制”這些細胞。美國匹茲堡大學(xué)研究人員約瑟·薩赫爾、波頓特·羅斯卡及其同事，此次描述了一項仍在進行的1/2a期研究的初步結(jié)果。研究中，他們將編碼了光遺傳學(xué)感受器“ChrimsonR”的腺相關(guān)病毒載體用于協(xié)助基因療法，隨后注射到一位58歲盲人男性視網(wǎng)膜色素變性患者的一只眼睛里，同時利用工程改造的護目鏡進行光刺激。護目鏡自帶一個專用攝像頭，可以拍攝觀看的圖像，并將這些圖像轉(zhuǎn)換成光脈沖，這些光脈沖再被實時投射到視網(wǎng)膜上，從而在視覺任務(wù)中激活被改造的細胞。

研究顯示，患者對該治療手段的耐受性良好，這位之前失明的患者在佩戴光刺激護目鏡治療后可通過眼睛觀看來識別、計數(shù)、定位、觸摸不同的物體。

光遺傳學(xué)是用特定的光作為控制信號，用遺傳學(xué)的方法為科學(xué)家安裝一個“光控開關(guān)”——就像人們家里的遙控器一樣，紅外光可以控制電視或空調(diào)開關(guān)，光遺傳療法也可以控制細胞。

研究團隊最后表示，全新光遺傳療法有助于恢復(fù)視網(wǎng)膜色素變性患者的視覺功能。不過，仍需看到該試驗的更多結(jié)果，進一步認識該方法的安全性和有效性。

總編輯圈點

裝一個“光控開關(guān)”來控制細胞，看似不可實現(xiàn)的想法，科學(xué)家們卻已在這一領(lǐng)域進行了多年探索。能讓40年失明的患者獲得一線光明，固然是一項巨大成功，但光遺傳學(xué)的本事可不僅僅是這樣——其能夠調(diào)控眼部，自然也有望調(diào)控腦部，只要找到神經(jīng)細胞和通道，那么改變?nèi)说乃季S、控制人的行為也并非天方夜譚。換句話說，給神經(jīng)系統(tǒng)裝上“光控開關(guān)”亦指日可待，就看你能不能接受了。（記者張夢然)