在市場上，小品種藥（短缺藥）是部分患者急需的救命藥，但由于利潤低、成本高、市場需求小等因素，供應不穩定，有時甚至出現斷貨。一旦出現短缺，不少患者或被迫購買高價進口藥，或面臨無藥可用的境地。

小品種藥關乎民生，如何保障這些臨床必需的小品種藥供應穩定？國家相關部門出臺對策。

近年來，國家工信部會同有關部門，持續指導企業建設小品種藥（短缺藥）生產基地，深入開展醫藥行業供給側結構性改革。

一場保障小品種藥穩定供應戰，就此打響。

小品種藥保供一直都是世界性難題

小品種藥短缺問題由來已久。

2013年7月，甲亢特效藥甲巰咪唑片出現“藥荒”問題，有的地區甚至“一盒難求”；2017年初，可治療“肝豆狀核變性”這一罕見疾病的藥物“青霉胺片”在全國范圍內出現大面積斷貨停產；2019年年中，部分心血管疾病患者的“救命藥”國產硝酸甘油一度在國內多地斷貨……

“小品種藥短缺現象的成因十分復雜。”上海醫藥副總裁、上藥信誼董事長顧浩亮表示，除了原料短缺的核心問題外，還涉及工藝因素、環保因素、市場因素、成本因素等多個方面，因此小品種藥的保供一直都是世界性難題。

小品種藥短缺時有發生，“救火式”應急只能解一時之困，建立保障藥品供應的長效機制才是長遠之計。

2017年6月，原國家衛生計生委、工信部等9部門印發《關于改革完善短缺藥品供應保障機制的實施意見》，提出完善短缺藥品監測預警和清單管理制度，建立短缺藥品供應保障分級聯動應對機制，實行短缺藥品供應保障分類精準施策。

2018年2月，針對小品種藥市場用量小、企業生產動力不足等實際情況，工信部會同有關部門印發《關于組織開展小品種藥（短缺藥）集中生產基地建設的通知》（以下簡稱《通知》），共同組織開展小品種藥集中生產基地建設。

2019年，兩批小品種藥集中生產基地單位名單發布，認定共6家企業分別牽頭組建聯合體。通過協調解決小品種藥文號轉移、委托生產、集中采購、供需對接等問題，支持企業集中產業鏈上下游優質資源，推動落實集中生產基地建設目標任務。

2020年底，中國實現了100種小品種藥的集中生產和穩定供應，小品種藥供應保障能力日益增強。

構建小品種藥長效保供的閉環管理體系

百種小品種藥集中生產和穩定供應，是如何做到的？

《通知》明確，建設小品種藥集中生產基地的企業應是醫藥工業百強企業，擁有20種以上小品種藥生產文號和原料藥配套生產能力，符合在產藥品（疫苗）劑型全、質量控制能力強、配送網絡覆蓋廣等要求，能夠履行穩定生產和保障供應的責任義務。

經過考察評估，2018年7月，在工信部、衛健委等部門的指導支持下，上海醫藥集團股份有限公司聯合國內24家重點醫藥企業成立全國首家藥品供應保障聯合體（以下簡稱“藥聯體”），2019年有兩家企業新加入藥聯體，保供隊伍進一步壯大。

藥聯體以責任書形式，明確成員單位需定期報送保障品種生產計劃、庫存及市場供應等情況，著力搭建短缺藥信息采集平臺，實施藥品停產報告制度，逐步建立藥品研制、生產、儲備、供應（經營）全過程的有效管控和預警機制，構建小品種藥（短缺藥）長效保供的閉環管理體系。

“作為國家首批小品種藥（短缺藥）集中生產基地，我們承諾的保供品種有32個。”顧浩亮表示，當前上藥集團已投資2億元，開展小品種藥集中生產基地建設，通過產業投資擴大了產能，形成了小品種藥規模化生產，為全國短缺藥及國家基本藥物的供應提供基礎保障。

“要解決小品種藥（短缺藥）的供應問題，核心是要解決原料藥和其他原材料的配套供應問題。”顧浩亮表示，藥聯體成員單位覆蓋貿易、原料、輔料、包材、制劑、研發等產業鏈上下游生產企業，所有成員單位達成共識，構建長期、穩定的藥品供應保障體系，促進原料制劑產業鏈一體化。

從“救火式”應急邁向常態化保障

短缺藥中不乏一些罕見病藥物。在中國，盡管罕見病發病率低，但由于人口基數大，患者群體超過2000萬人，不少罕見病患者面臨用藥難困境。

2018年，國家五部委聯合發布了《第一批罕見病目錄》，共納入121種罕見病。

“上海醫藥是國內擁有罕見病藥品批文最多的企業，目前現有產品中，被用于治療罕見病的共有17個品種，涉及18個適應癥。自2019年下半年推進罕見病業務平臺以來，目前已恢復了維A酸片等4個產品的生產。”顧浩亮說，目前上海醫藥也將罕見病藥物作為企業四大創新發展板塊之一，確保供應。

“短缺藥的供應保障是重大民生問題，也是藥品生產企業履行社會責任的體現。”顧浩亮表示，他們從患者用藥需求出發，提升生產供應量，同時與國家衛健委商議藥品價格，以減輕患者治療負擔，確保短缺藥不再短缺。

“我們也要求藥聯體各成員單位不以量小而不為，不以利小而不為。因為對于藥品生產企業來說，承擔社會責任也能保障企業的長遠發展。”顧浩亮說，6家重點企業開展集中生產基地建設是實現短缺藥供應“未雨綢繆”最直接、準確、有效的方式，從而保障短缺藥品供應從“救火式”邁向常態化、系統化。

“我們已經將小品種藥保障工作提升為企業重要的發展戰略之一。”顧浩亮呼吁更多企業加入到藥聯體中來，通過這一平臺加強與政府間的溝通，促成市場化的保供機制，同時豐富保供產品范圍，進一步加強短缺藥研發，探索短缺藥、罕見病用藥國家醫保和商保政策的結合機制，讓更多的老百姓吃上放心藥、低價藥，努力爭取讓中國2000萬罕見病患者有藥可醫。