小品種藥（短缺藥）是部分患者急需的救命藥，但由于利潤(rùn)低、市場(chǎng)需求小，過(guò)去經(jīng)常斷貨，不少患者被迫購(gòu)買價(jià)高的進(jìn)口藥。

　　救命藥短缺、價(jià)格高昂但又無(wú)法取代，患者群體穩(wěn)定用藥究竟應(yīng)該如何保障？記者了解到，為有效保障患者用藥、解決患者用藥難題，近年來(lái)，工業(yè)和信息化部會(huì)同有關(guān)部門，持續(xù)指導(dǎo)企業(yè)建設(shè)小品種藥（短缺藥）生產(chǎn)基地，深入開展醫(yī)藥行業(yè)供給側(cè)結(jié)構(gòu)性改革。到2020年年底，我國(guó)已實(shí)現(xiàn)100種小品種藥（短缺藥）的生產(chǎn)目標(biāo)。

　　利潤(rùn)低、需求小 短缺藥患者一度無(wú)藥可用

　　小品種藥（短缺藥）是指臨床必需、用量小、市場(chǎng)供應(yīng)不穩(wěn)定、易出現(xiàn)臨床短缺的藥品。這類藥品是部分患者的急救藥、救命藥、治病藥，關(guān)系個(gè)人健康、家庭幸福、國(guó)家安全。

　　2017年年初，由于原料藥缺乏，全國(guó)范圍出現(xiàn)大面積青霉胺片斷貨停產(chǎn)，不少肝豆?fàn)詈俗冃曰颊呒覍偻ㄟ^(guò)微博尋求幫助，引發(fā)社會(huì)廣泛關(guān)注。

　　“肝豆?fàn)詈俗冃允且环N常染色體隱性遺傳的銅代謝障礙性疾病，在國(guó)內(nèi)，患者常被稱為‘銅娃娃’。”上海市兒童醫(yī)院醫(yī)生張婷介紹，由于患者自身無(wú)法正常代謝銅元素，需要按時(shí)服用青霉胺片輔助治療，一旦脫離藥物治療，患者會(huì)出現(xiàn)肢體變形、不能說(shuō)話、不能行動(dòng)等癥狀，“以前青霉胺片供應(yīng)不穩(wěn)定，給患者帶來(lái)了很大困擾”。

　　昔日的缺貨、斷貨，如今已不復(fù)存在。在位于上海市浦東新區(qū)新金橋路905號(hào)的上藥信誼廠內(nèi)，一條專門生產(chǎn)青霉胺片的生產(chǎn)線持續(xù)運(yùn)轉(zhuǎn)，守護(hù)著全國(guó)患者的用藥安全。

　　“當(dāng)時(shí)青霉胺片大面積缺貨、斷貨，究其根本還是產(chǎn)業(yè)鏈上游原料匱乏，我們下游的藥企也沒(méi)辦法。”上海醫(yī)藥副總裁、上藥信誼董事長(zhǎng)顧浩亮說(shuō)，為有效解決小品種藥患者用藥難題，上藥信誼與江西東風(fēng)制藥有限公司簽訂了10年協(xié)議，由江西東風(fēng)投資1000萬(wàn)元新建原料藥獨(dú)立車間，及時(shí)解決了青霉胺片的短缺問(wèn)題。同時(shí)通過(guò)引進(jìn)國(guó)際原料藥，解決了原料藥供應(yīng)的燃眉之急。

　　顧浩亮表示，小品種藥問(wèn)題成因復(fù)雜，其供應(yīng)問(wèn)題由來(lái)已久。除了原料藥短缺，還有工藝、環(huán)保、市場(chǎng)、成本等制約因素，穩(wěn)定保供是世界性難題。

　　積極協(xié)同產(chǎn)業(yè)鏈上下游，創(chuàng)新設(shè)立藥聯(lián)體

　　事實(shí)上，小品種藥的供應(yīng)保障問(wèn)題很早就得到了國(guó)家有關(guān)部門的高度重視。

　　2017年6月27日，原國(guó)家衛(wèi)生計(jì)生委聯(lián)合國(guó)家發(fā)展改革委、工業(yè)和信息化部等部門共同發(fā)布《關(guān)于改革完善短缺藥品供應(yīng)保障機(jī)制的實(shí)施意見》。2018年1月，工業(yè)和信息化部進(jìn)一步會(huì)同有關(guān)部門印發(fā)《關(guān)于組織開展小品種藥（短缺藥）集中生產(chǎn)基地建設(shè)的通知》（以下簡(jiǎn)稱《通知》），針對(duì)小品種藥市場(chǎng)用量小、企業(yè)生產(chǎn)動(dòng)力不足的實(shí)際情況作出部署。

　　《通知》指出，建設(shè)小品種藥集中生產(chǎn)基地的企業(yè)應(yīng)是醫(yī)藥工業(yè)百?gòu)?qiáng)企業(yè)，擁有20種以上小品種藥生產(chǎn)文號(hào)和原料藥配套生產(chǎn)能力，符合在產(chǎn)藥品（疫苗）劑型全、質(zhì)量控制能力強(qiáng)、配送網(wǎng)絡(luò)覆蓋廣等要求，能夠履行穩(wěn)定生產(chǎn)和保障供應(yīng)的責(zé)任義務(wù)。

　　“經(jīng)過(guò)考察評(píng)估，國(guó)家認(rèn)定上海醫(yī)藥集團(tuán)股份有限公司等6家重點(diǎn)企業(yè)牽頭組建聯(lián)合體，建設(shè)集中生產(chǎn)基地。”顧浩亮說(shuō)，“聯(lián)合體通過(guò)協(xié)調(diào)解決小品種藥文號(hào)轉(zhuǎn)移、委托生產(chǎn)、集中采購(gòu)、供需對(duì)接等問(wèn)題，支持企業(yè)集中產(chǎn)業(yè)鏈上下游優(yōu)質(zhì)資源，推動(dòng)落實(shí)集中生產(chǎn)基地建設(shè)目標(biāo)任務(wù)。”

　　聯(lián)合體的成立和小品種藥集中生產(chǎn)基地的建設(shè)，有效保障了我國(guó)小品種藥的生產(chǎn)供應(yīng)。工業(yè)和信息化部數(shù)據(jù)顯示，到2020年年底，我國(guó)已如期實(shí)現(xiàn)100種小品種藥的集中生產(chǎn)和穩(wěn)定供應(yīng)。

　　顧浩亮認(rèn)為，要解決小品種藥的供應(yīng)問(wèn)題，核心是要解決原料藥和其他原材料的配套供應(yīng)問(wèn)題。

　　為此，上海醫(yī)藥聯(lián)合全國(guó)26家企業(yè)共同成立全國(guó)首個(gè)小品種藥（短缺藥）供應(yīng)保障聯(lián)合體（以下簡(jiǎn)稱“藥聯(lián)體”），成員單位覆蓋貿(mào)易、原料、輔料、包材、制劑、研發(fā)等產(chǎn)業(yè)鏈上下游生產(chǎn)企業(yè)。藥聯(lián)體通過(guò)建設(shè)小品種藥新廠、引進(jìn)國(guó)際原料藥和研發(fā)藥品制劑，以解決原料藥的保供和制劑的生產(chǎn)工藝問(wèn)題。

　　“同時(shí)，為恢復(fù)藥品的保障供應(yīng)，企業(yè)從患者用藥需求出發(fā)，提升生產(chǎn)供應(yīng)量，保障患者用藥，我們與國(guó)家衛(wèi)健委商議撮合藥品價(jià)格，以減輕患者治療負(fù)擔(dān)，確保短缺藥不再短缺。”顧浩亮說(shuō)。

　　顧浩亮表示，未來(lái)上海醫(yī)藥將進(jìn)一步發(fā)揮藥聯(lián)體平臺(tái)作用，也希望更多企業(yè)加入藥聯(lián)體，通過(guò)平臺(tái)加強(qiáng)與政府間的溝通，促成市場(chǎng)化的保供機(jī)制。同時(shí)，豐富基地保供產(chǎn)品范圍，加強(qiáng)協(xié)作，進(jìn)一步加強(qiáng)小品種藥創(chuàng)新研發(fā)，讓藥聯(lián)體發(fā)揮更大價(jià)值。

　　讓更多的老百姓吃上放心藥、低價(jià)藥

　　小品種藥中也不乏一些罕見病藥物。2018年5月，國(guó)家衛(wèi)生健康委等五部門聯(lián)合發(fā)布了《第一批罕見病目錄》，121種罕見病被納入目錄。

　　“目前，上海醫(yī)藥也將罕見病藥物作為企業(yè)創(chuàng)新發(fā)展板塊之一，確保供應(yīng)。”顧浩亮介紹，上海醫(yī)藥是國(guó)內(nèi)擁有罕見病藥品批文最多的企業(yè)，現(xiàn)有產(chǎn)品中被用于治療罕見病的共有17個(gè)品種，涉及18個(gè)適應(yīng)證，“自2019年下半年推進(jìn)罕見病業(yè)務(wù)平臺(tái)以來(lái)，已恢復(fù)了維A酸片等4個(gè)產(chǎn)品的生產(chǎn)。”

　　2019年1月，第一批小品種藥（短缺藥）集中生產(chǎn)基地建設(shè)單位名單發(fā)布。記者了解到，作為國(guó)家首批小品種藥（短缺藥）集中生產(chǎn)基地，上海醫(yī)藥投入資金2億元，進(jìn)行小品種藥保障生產(chǎn)基地建設(shè)。截至目前，保供品種已達(dá)32個(gè)。

　　小品種藥供應(yīng)保障是重大民生問(wèn)題，也是藥品生產(chǎn)企業(yè)履行社會(huì)責(zé)任的體現(xiàn)。顧浩亮認(rèn)為，6家重點(diǎn)企業(yè)開展集中生產(chǎn)基地建設(shè)，是實(shí)現(xiàn)小品種藥供應(yīng)未雨綢繆最直接、準(zhǔn)確、有效的方式，從而保障短缺藥品供應(yīng)從“救火式”邁向常態(tài)化、系統(tǒng)化。“作為民族醫(yī)藥企業(yè)代表，上海醫(yī)藥一定會(huì)竭盡所能，保障短缺藥的供應(yīng)，確保藥品的質(zhì)量安全，讓更多的老百姓吃上放心藥、低價(jià)藥。”顧浩亮說(shuō)。（記者 張亞雄）