日前，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心發(fā)布《兒童用藥（化學(xué)藥品）藥學(xué)開發(fā)指導(dǎo)原則（試行）》《兒科用藥臨床藥理學(xué)研究技術(shù)指導(dǎo)原則》，為兒童用藥藥學(xué)開發(fā)提供研發(fā)思路和技術(shù)指導(dǎo)，進一步明確兒科用藥臨床藥理學(xué)研究技術(shù)要求，促進我國兒童藥物研發(fā)。上述指導(dǎo)原則均自發(fā)布之日起施行。

《兒童用藥（化學(xué)藥品）藥學(xué)開發(fā)指導(dǎo)原則（試行）》包括總體考慮、藥學(xué)開發(fā)考慮要點等內(nèi)容，重點從給藥途徑和劑型的選擇、原料藥、輔料、包裝系統(tǒng)和給藥裝置、患者可接受性等方面闡述兒童用藥藥學(xué)開發(fā)的特點。

該指導(dǎo)原則強調(diào)，新生兒生理發(fā)育具有特殊性，需要特別關(guān)注新生兒給藥途徑和制劑的選擇。應(yīng)盡量避免肌肉給藥，選擇皮下和靜脈給藥時也需要評估制劑的耐受性，應(yīng)謹慎開發(fā)用于早產(chǎn)兒的直腸制劑。對于兒童用藥中的仿制藥開發(fā)，與普通仿制藥要求一致，建議特別關(guān)注兒童患者的可接受性，包括包裝系統(tǒng)、給藥裝置和量取裝置的適用性和合理性等。

《兒科用藥臨床藥理學(xué)研究技術(shù)指導(dǎo)原則》包括兒科用藥臨床藥理學(xué)研究內(nèi)容、特點、主要應(yīng)用和研究方案設(shè)計要點等方面，對業(yè)界關(guān)注的數(shù)據(jù)外推和無法外推的情況進行了說明。

該指導(dǎo)原則指出，當目標適應(yīng)癥的疾病進程和治療反應(yīng)在成人和兒科人群間相似或不同年齡段間相似，已有數(shù)據(jù)說明藥物體內(nèi)暴露與效應(yīng)關(guān)系明確，藥物（或活性代謝物）濃度可測定并且可預(yù)測臨床反應(yīng)時，可基于已有成人研究數(shù)據(jù)外推至兒科人群，或基于已有年齡段的兒科人群研究數(shù)據(jù)外推至其他年齡段的兒科人群。通過數(shù)據(jù)外推，可減少或豁免部分兒科臨床試驗，優(yōu)化兒科人群臨床試驗。

如果綜合分析所獲信息和數(shù)據(jù)，提示目標適應(yīng)癥的疾病進程和治療反應(yīng)、藥物的體內(nèi)暴露效應(yīng)關(guān)系在成人和兒科人群間均不相似或難以確定，則無法通過模型模擬的方法外推研究數(shù)據(jù)，需開展兒科人群藥物臨床試驗。在該情況下，定量藥理學(xué)的方法仍然可以通過建模模擬，減少臨床試驗數(shù)量或試驗的樣本量。（記者落楠）