早衰癥是一種罕見的遺傳性疾病，患者從嬰兒時(shí)期就開始衰老，最終因動(dòng)脈硬化或心腦血管疾病而死亡，目前尚無有效治療方法。一項(xiàng)國際研究最新發(fā)現(xiàn)，一種基因療法或許可以成為治療早衰癥的新選擇。

　　瑞典卡羅琳醫(yī)學(xué)院和意大利癌癥研究基金會(huì)米蘭分子腫瘤學(xué)研究所的研究人員日前在英國《自然·通訊》雜志上發(fā)表論文報(bào)告說，他們對患者細(xì)胞的研究和動(dòng)物實(shí)驗(yàn)結(jié)果表明，反義寡核苷酸療法可以改善早衰癥病人的狀況，延長他們的壽命。

　　早衰癥與早衰蛋白相關(guān)，早衰蛋白是人體內(nèi)“核纖層蛋白A”基因突變產(chǎn)生的，這種突變會(huì)對細(xì)胞分裂造成影響。反義寡核苷酸是一種人工合成的脫氧核糖核酸(DNA)片段，通過堿基互補(bǔ)配對原則識(shí)別靶基因，并通過阻止后者轉(zhuǎn)錄與翻譯來消除或減少病變基因。

　　研究人員通過研究早衰癥兒童的細(xì)胞樣本后發(fā)現(xiàn)，這些細(xì)胞染色體末端的端粒功能受損，并聚集了一些與端粒相關(guān)的非編碼核糖核酸（RNA）。端粒是人體細(xì)胞染色體上的一種結(jié)構(gòu)，它好比鞋帶兩頭防止磨損的“保護(hù)帽”，對保持染色體的穩(wěn)定十分重要。

　　在正常細(xì)胞中端粒會(huì)隨著細(xì)胞分裂而逐漸縮短，因此端粒也被認(rèn)為與人體壽命相關(guān)。研究人員通過添加反義寡核苷酸療法靶向降低了這類核糖核酸的水平后，結(jié)果發(fā)現(xiàn)樣本的細(xì)胞分裂趨向正常。

　　在小鼠實(shí)驗(yàn)中，對患有早衰癥的小鼠使用反義寡核苷酸療法后，研究人員將小鼠的最高壽命和平均壽命分別提高了44%和24%。