近日，北京大學(xué)人民醫(yī)院黃曉軍教授團(tuán)隊(duì)在國際臨床腫瘤頂級雜志《Lancet Oncology》(柳葉刀-腫瘤學(xué))上發(fā)表研究成果，介紹了“口服砷劑和維甲酸治療非高危急性早幼粒細(xì)胞白血病”Ⅲ期前瞻多中心隨機(jī)對照研究成果，證實(shí)“不輸液、不化療”治愈急性早幼粒細(xì)胞白血病(APL)，為非高危APL治療新時代提供最高級別循證醫(yī)學(xué)證據(jù)。

　　急性早幼粒細(xì)胞白血病是一種起病兇險(xiǎn)的惡性血液病，單純依賴化療患者復(fù)發(fā)率高，總體生存不足一半。維甲酸與砷劑聯(lián)合治療急性早幼粒細(xì)胞白血病是中國原創(chuàng)研究成果推廣全球的典范，根治率達(dá)到90%以上，其中非高危組占APL患者80%以上。

　　此前，黃曉軍課題組已在國際上首次通過前瞻臨床試驗(yàn)證實(shí)口服砷劑和靜脈砷劑具有相似的療效和安全性，成果發(fā)表于2013年國際腫瘤學(xué)頂級期刊《臨床腫瘤學(xué)》(Journal of Clinical Oncology)。在此基礎(chǔ)上, 黃曉軍研究組通過不要傳統(tǒng)的化療藥物、不輸液、緩解后不用再住院的創(chuàng)新性小樣本前瞻隊(duì)列，在非高危急性早幼粒細(xì)胞白血病患者中取得了良好的療效并以通信發(fā)表于2014年《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》。

　　為進(jìn)一步證實(shí)這種創(chuàng)新性治療方法的有效性，黃曉軍牽頭全國14個中心開展的多中心、非劣效、開放性、隨機(jī)對照的3期臨床試驗(yàn)。試驗(yàn)入組109例成年非高危組APL患者，2：1隨機(jī)至“口服組”(口服砷劑聯(lián)合全反式維甲酸)和“靜脈組”(靜脈砷劑聯(lián)合全反式維甲酸)進(jìn)行誘導(dǎo)和鞏固治療。“口服組”2年無事件生存率97%，“靜脈組”為94%，證實(shí)了“口服組”療效并不劣于“靜脈組”;全口服藥物方案可以治愈非高危組急性早幼粒細(xì)胞白血病患者，無需常規(guī)化療。

　　上述成果在國際上為“不輸液、不化療、僅用兩個口服藥物治療急性早幼粒細(xì)胞白血病”提供了高水平的循證醫(yī)學(xué)證據(jù)，使急性早幼粒細(xì)胞白血病治療更為簡便、避免化療帶來的多種副作用，節(jié)省了患者住院日超過4個月，大大提高了病人的生活質(zhì)量、同時減輕了患者醫(yī)療費(fèi)用負(fù)擔(dān)。同時，該項(xiàng)研究使得我國APL的研究穩(wěn)居國際第一方陣，成為推動該領(lǐng)域發(fā)展的關(guān)鍵力量。