近日，諾華腫瘤（中國(guó)）宣布，非肽類口服血小板生成素受體激動(dòng)劑（TPO-RA）瑞弗蘭（通用名：艾曲泊帕乙醇胺片）正式在中國(guó)上市，將用于治療經(jīng)糖皮質(zhì)激素類藥物、免疫球蛋白治療無(wú)效或脾切除術(shù)后慢性原發(fā)免疫性血小板減少癥（ITP）患者的血小板減少。瑞弗蘭作為ITP二線治療的優(yōu)選方案，不僅可以快速提升血小板數(shù)量，而且采用便利的口服方式。它的上市顛覆了過往以注射為主的治療方式，提升了用藥依從性，開創(chuàng)患者舒適治療新時(shí)代。

“ITP疾病大眾知曉率并不高，所以很多人其實(shí)都不了解，在以往的治療模式下，ITP患者的生活質(zhì)量甚至低于癌癥病患。”華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬協(xié)和醫(yī)院胡豫教授指出。“然而，瑞弗蘭的上市改變了這一現(xiàn)狀，其口服的服用方式和迅速升板的療效，將顯著提高中國(guó)ITP患者的生活質(zhì)量。”

何為ITP——隱藏我們周圍的血小板殺手

曉紅(化名)是一名剛剛確診的ITP患者。一開始她覺得自己只是容易磕碰出血，經(jīng)常感到疲憊無(wú)力，工作無(wú)法專心，沒想到去醫(yī)院一查，這竟是一種叫做ITP的疾病。和白血病相比，大眾對(duì)ITP的了解相對(duì)較少。夏季上火流鼻血或牙齦出血，輕微磕碰后皮膚出現(xiàn)紫斑，這是生活中最常見出血小問題。然而，如流血不止還伴有明顯乏力感，這就要引起大家的重視了——這有可能是ITP的發(fā)病癥狀。

原發(fā)免疫性血小板減少癥（ITP），既往稱特發(fā)性血小板減少性紫癜，它的發(fā)病原理是由于人體內(nèi)的“凝血衛(wèi)士”血小板基于一些獲得性自身免疫的原因無(wú)法達(dá)到正常數(shù)量，從而造成患者流血不止，無(wú)法凝固。

聽上去，這只是出血小毛病，殊不知患上ITP后，生活質(zhì)量急轉(zhuǎn)直下。日常生活中，患者血小板數(shù)量一旦下降，患者就會(huì)頻繁地出現(xiàn)自發(fā)性出血和皮下紫癜，嚴(yán)重時(shí)甚至?xí)�出現(xiàn)突如其來(lái)的內(nèi)臟、顱內(nèi)大出血，危及生命。另一方面，ITP患者常年伴有嚴(yán)重的乏力、精神不振，這極大的影響了患者生活質(zhì)量，甚至無(wú)法正常工作和學(xué)習(xí)。

血小板提升是關(guān)鍵 現(xiàn)有治療難題多風(fēng)險(xiǎn)大

山東大學(xué)齊魯醫(yī)院侯明教授在解讀中國(guó)ITP臨床指南時(shí)指出，幫助患者將血小板數(shù)量快速提高到安全水平是關(guān)鍵，然而，但從現(xiàn)有治療方案看，ITP的治療面臨諸多挑戰(zhàn)。

現(xiàn)有治療方式可分為一、二線治療。一線治療通常使用糖皮質(zhì)激素，雖然短期內(nèi)有效，但治療副作用多——常伴有骨質(zhì)疏松、股骨頭壞死、高血壓、糖尿病、急性胃黏膜病變等不良反應(yīng)發(fā)生。而青少年長(zhǎng)期使用激素的危害更是不言而喻，變成“小胖子”事小，還可能影響生長(zhǎng)發(fā)育。另外，使用激素治療后超過一半的患者治療無(wú)效，或者會(huì)復(fù)發(fā)。

因此，二線治療對(duì)于ITP患者長(zhǎng)期治療尤為重要。據(jù)調(diào)查，約40%的ITP患者會(huì)后期轉(zhuǎn)入二線治療。中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院楊仁池教授指出，現(xiàn)有二線治療方案都不盡完善，各有風(fēng)險(xiǎn)。其中，免疫抑制劑治療整體有效率不高，感染風(fēng)險(xiǎn)大；而脾切除治療有效率較高，但患者存在短期和遠(yuǎn)期并發(fā)癥的風(fēng)險(xiǎn)。

另外，很多患者在二線治療效果不佳的情況下，為保證度過血小板偏低危險(xiǎn)期，會(huì)直接進(jìn)行血小板輸注，這不但在血源安全性方面存風(fēng)險(xiǎn)，在各省市出現(xiàn)地方血源緊張的情況下，更有諸多治療不便。

40歲的建國(guó)（化名）是一名ITP患者，一開始他使用激素治療比較有效，但一旦停藥血小板計(jì)數(shù)就會(huì)立刻降低。于是他反反復(fù)復(fù)用藥多年，其間使用了環(huán)孢素，結(jié)果腎功能又出現(xiàn)了問題。不治血小板上不來(lái)，治了又有各種其他副作用。直接進(jìn)行血小板輸注又受制于血庫(kù)資源有限的風(fēng)險(xiǎn)，讓建國(guó)本就諸多不便的生活更添困擾。

舒適便利 無(wú)懼“血荒”——ITP患者迎來(lái)快速升板新時(shí)代

那么，有沒有一種二線治療的藥物既能提高迅速提升血小板，降低治療風(fēng)險(xiǎn)，還能兼顧提高患者生活質(zhì)量與舒適感？瑞弗蘭的上市為廣大患者提交了一份滿意的答卷。

上文中所舉的兩個(gè)真實(shí)患者案例后期都因服用瑞弗蘭而解決了血小板問題，短短幾周就恢復(fù)到了正常。瑞弗蘭?如何能做到這樣，讓我們看看它的原理與優(yōu)勢(shì)：

首先，機(jī)制不同，升板迅速：與一線糖皮質(zhì)激素治療以減少血小板清除為主的機(jī)制不同，瑞弗蘭?不局限于“節(jié)流”，更能幫助“開源”——它與TPO受體的跨膜結(jié)構(gòu)域選擇性相互作用，創(chuàng)新性地增加血小板的生成，這使得ITP患者的血小板水平快速顯著升高至安全水平。根據(jù)RAISE研究，瑞弗蘭組患者接受治療一周后，中位血小板計(jì)數(shù)即從16 x 109/L 升至36 x 109/L，起效迅速。

第二，穩(wěn)定性與安全性全方位優(yōu)化，停藥后長(zhǎng)期有效：瑞弗蘭?作為中國(guó)ITP診療指南二線推薦藥物，與同屬推薦藥物的rhTPO相比，瑞弗蘭不與內(nèi)源性TPO競(jìng)爭(zhēng)，不會(huì)誘導(dǎo)TPO抗體，可以實(shí)現(xiàn)穩(wěn)定和可預(yù)測(cè)的血小板計(jì)數(shù)上升。另外，瑞弗蘭在長(zhǎng)效治療方面也有優(yōu)秀表現(xiàn)，多個(gè)研究一致顯示，瑞弗蘭?治療后，30%左右的ITP患者可獲得停藥后長(zhǎng)期緩解。

第三，告別注射，提高患者舒適度：瑞弗蘭在提高患者生活質(zhì)量方面也有突出表現(xiàn)。作為目前唯一上市的口服類TPO受體激動(dòng)劑，瑞弗蘭改變了患者需要定期注射的治療模式，讓治療變得非常輕松便利，有效解決因依從性不佳帶來(lái)的治療問題，給ITP患者帶來(lái)更多生活自由度與治療舒適感。

華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬協(xié)和醫(yī)院胡豫教授指出：“瑞弗蘭作為二線治療推薦用藥，它在中國(guó)上市將提升國(guó)內(nèi)ITP治療效果。然而，上市是第一步，如何讓更多人能夠早日使用到效果顯著的ITP治療藥物，是所有專家共同關(guān)心的。因此，我們也希望瑞弗蘭能夠早日進(jìn)入醫(yī)保。在未來(lái)，希望越來(lái)越多的ITP患者能夠通過瑞弗蘭獲得良好的療效和舒適的治療體驗(yàn)，盡早走出疾病陰霾，回歸幸福生活。” 

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