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穗醫學團隊在正常胚胎運用基因編輯修復遺傳病

蔡敏婕 白恬

2017年03月21日13:42 來源:中國新聞網

廣州醫科大學附屬第三醫院20日稱,該院生殖醫學中心劉見橋研究團隊對人類可正常發育的二倍體胚胎進行基因編輯,證實CRISPR基因編輯技術可以讓科學家對人類的DNA進行定點改造,為通過改造缺陷基因來治療遺傳疾病提供可能性。

該項研究是人類二倍體胚胎(即一個卵子和一條精子組成的胚胎)基因編輯的最新研究成果,日前在國際期刊《分子遺傳學和基因組學》上發表,受到國際關注。據了解,這是全球首次將CRISPR技術運用于人類二倍體胚胎。此前對人類胚胎進行基因編輯的研究都是應用在異常發育的三倍體(即兩個精子和一個卵子)胚胎。

劉見橋團隊研究所使用的是廣醫三院生殖醫學中心患者捐贈的未成熟卵子。科研人員先將這些未成熟卵子在體外誘導成熟,然后與捐贈的精子進行體外配對。但捐贈的精子分別攜帶“蠶豆病”和β型地中海貧血的遺傳突變缺陷基因,這意味著將結合成攜帶遺傳突變基因的胚胎。

“這次研究證實,CRISPR技術在二倍體胚胎中的效果要比之前在三倍體胚胎中的應用好得多。”劉見橋稱,在6枚攜帶遺傳性疾病突變基因的胚胎中,有1枚胚胎的全部細胞都被修復了,有2枚胚胎實現部分細胞被修復。實驗結果顯示基因修復成功率較以往有了明顯提高。

劉見橋稱,目前的技術對于遺傳疾病幾乎沒有有效的根治辦法,只能通過早期診斷來阻止遺傳病患兒的出生。而對胚胎基因進行編輯,則有望徹底阻斷遺傳基因。

“基因編輯技術實現臨床應用還有很長一條道路要走。”劉見橋認為,關于基因編輯技術可能帶來的倫理風險備受關注,但是該項技術也逐漸被人們接納。未來需要找到防止胚胎嵌合的方法,而且還要對編輯過的胚胎進行各種測試,以保證沒有產生任何錯誤基因,確保后代安全。

(責編:馬曉慧、許曉華)


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