罕見病藥物或能治常見病

以“健康、農業、環境”為主題的2016年世界生命科學大會近日在京舉行。在罕見病診斷與治療分論壇上，英國劍橋大學基督學院的阿蘭·史密斯教授提出，罕見病治療藥物的治療范圍有可能擴展至常見疾病。

“三型戈謝病影響大腦的中樞神經，我們團隊研究發現，其分子通路與帕金森病分子通路有相似之處，并已在小鼠實驗中得到初步證實。這意味著，三型戈謝病的治療藥物有可能用于治療帕金森病。”史密斯激動地說：“我不能保證研究結果一定如愿，但我認為這為未來的藥物研發提供了新思路。”

史密斯介紹，罕見病與某些常見疾病的分子通路機制是相近的，如果能搞清楚疾病分子通路的運行機制，針對分子通路開發藥物，就有可能解決相關疾病的問題。

史密斯解釋說，不少疾病都有很多亞型，目前醫藥公司大多數是針對疾病的單個亞型研發藥物。比如，乳腺癌有10多個亞型，這就要開發10多種藥物，研發每種藥物都意味著高額投入。但如果能搞清楚這類疾病背后深層的分子通路原理，再設計藥物，就有望解決一類疾病相關亞型的問題，提高研發效率，降低藥物價格。

此外，論壇主持人、中國醫學科學院基礎醫學研究所張學教授介紹，目前全球范圍內已有400多種罕見病找到治療方式。他呼吁，應制定促進患者數據共享的評價機制，鼓勵科研人員分享數據和病例資源。“數據分享對醫學科研的促進是巨大的。所有疾病研究都應建立患者數據的共享機制，罕見病領域更是如此。由于患病人數少，數據稀缺，分享就更為重要。”張學說。（記者 王瀟雨）

來源：健康報