罕見(jiàn)病藥物或能治常見(jiàn)病

以“健康、農(nóng)業(yè)、環(huán)境”為主題的2016年世界生命科學(xué)大會(huì)近日在京舉行。在罕見(jiàn)病診斷與治療分論壇上，英國(guó)劍橋大學(xué)基督學(xué)院的阿蘭·史密斯教授提出，罕見(jiàn)病治療藥物的治療范圍有可能擴(kuò)展至常見(jiàn)疾病。

“三型戈謝病影響大腦的中樞神經(jīng)，我們團(tuán)隊(duì)研究發(fā)現(xiàn)，其分子通路與帕金森病分子通路有相似之處，并已在小鼠實(shí)驗(yàn)中得到初步證實(shí)。這意味著，三型戈謝病的治療藥物有可能用于治療帕金森病。”史密斯激動(dòng)地說(shuō)：“我不能保證研究結(jié)果一定如愿，但我認(rèn)為這為未來(lái)的藥物研發(fā)提供了新思路。”

史密斯介紹，罕見(jiàn)病與某些常見(jiàn)疾病的分子通路機(jī)制是相近的，如果能搞清楚疾病分子通路的運(yùn)行機(jī)制，針對(duì)分子通路開(kāi)發(fā)藥物，就有可能解決相關(guān)疾病的問(wèn)題。

史密斯解釋說(shuō)，不少疾病都有很多亞型，目前醫(yī)藥公司大多數(shù)是針對(duì)疾病的單個(gè)亞型研發(fā)藥物。比如，乳腺癌有10多個(gè)亞型，這就要開(kāi)發(fā)10多種藥物，研發(fā)每種藥物都意味著高額投入。但如果能搞清楚這類(lèi)疾病背后深層的分子通路原理，再設(shè)計(jì)藥物，就有望解決一類(lèi)疾病相關(guān)亞型的問(wèn)題，提高研發(fā)效率，降低藥物價(jià)格。

此外，論壇主持人、中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)研究所張學(xué)教授介紹，目前全球范圍內(nèi)已有400多種罕見(jiàn)病找到治療方式。他呼吁，應(yīng)制定促進(jìn)患者數(shù)據(jù)共享的評(píng)價(jià)機(jī)制，鼓勵(lì)科研人員分享數(shù)據(jù)和病例資源。“數(shù)據(jù)分享對(duì)醫(yī)學(xué)科研的促進(jìn)是巨大的。所有疾病研究都應(yīng)建立患者數(shù)據(jù)的共享機(jī)制，罕見(jiàn)病領(lǐng)域更是如此。由于患病人數(shù)少，數(shù)據(jù)稀缺，分享就更為重要。”張學(xué)說(shuō)。（記者 王瀟雨）

來(lái)源：健康報(bào)