耳聾患者的福音很可能要來了。

浙江大學生命科學學院教授王金福帶領研究團隊，經過4年研究，試著通過干細胞移植實現內耳毛細胞再生和功能重塑，從而達到治療感音神經性耳聾的目的。前不久，這一研究成果在國際學術刊物《細胞死亡與分化》（Cell Death and Differentiation）和《干細胞轉化醫學》（Stem Cells Translation Medicine）上發表，引發學術界熱議，被認為給遺傳性聽力障礙患者帶來一絲新的希望。

耳聾，一個全球性重大公共衛生的問題。根據世界衛生組織的統計，全球約有2.8億重度耳聾患者。中國殘聯最新數據顯示我國約有3000萬重度耳聾患者，每800名新生兒中就有一個聾兒，65歲以上的老年人群中，超過30％存在不同程度的聽力損失。

人工耳蝸的植入，是“緩解”感音神經性耳聾的最有效方法：人工耳蝸有助于聲音傳遞到患者的聽覺神經，從而使他們能夠聽到聲音。不過，人工耳蝸也使眾多患者感到不便。臨床與基礎研究科學家們開始尋找替代人工耳蝸的方法，感應性耳聾的發病機制研究和干預治療迫在眉睫。

王金福的研究就是基于這種背景進行的。據了解，這是國家科技部重大科技項目《干細胞治療感音神經性耳聾的臨床基礎研究》中的一項課題研究，名為“干細胞定向分化和毛細胞功能重建的遺傳和分子機制”。該課題負責人即是王金福，合作單位包括中國人民解放軍總醫院、上海交通大學、美國辛辛那提兒童醫院醫學中心和美國埃默里大學，課題于2012年正式啟動。

他所帶領的研究團隊發現，以前的一些研究通過對誘導多能干細胞（iPSCs）的基因進行修正，可以指導臨床治療，改進對脊髓性肌肉萎縮癥患者、糖尿病患者等的臨床治療方法。因此該研究團隊也試圖通過這種基因修正方法治療感覺神經性聽力損傷。

一個稱為MYO7A的編碼蛋白質的基因，在組裝靜纖毛束過程中扮演著一個重要的角色。靜纖毛是毛細胞的一部分，負責響應流體運動。毛細胞通過靜纖毛的彎曲來感應聲音。MYO7A基因突變，直接導致靜纖毛不成束，內耳無法實現聽力功能。

王金福告訴記者，該研究團隊分別從一個7歲的MYO7A基因突變女性耳聾患者，以及一個兩歲的MYO15A基因突變男性耳聾患者中分離得到泌尿細胞和表皮成纖維細胞，同樣從她（他）無癥狀的父母親以及健康捐贈者分離得到相應的細胞，并經誘導建立了相應的iPSC細胞系。

在此基礎上，研究團隊利用一種叫做“CRISPR／Cas9”的基因編輯技術，分別將兩個患者的iPSC細胞系中的MYO7A和MYO15A突變基因校正成了正常的功能基因，并將基因校正后的iPSC細胞誘導分化成了具有正常形態和功能恢復的內耳毛細胞樣細胞。

至此，這項研究的成果初步顯現，并引起了該研究領域學術界不小的轟動。《干細胞轉化醫學》主編、維克·弗里斯特（Wake Forest）再生醫學研究所主任安東尼在評價該研究成果時說，在未來，移植這些功能恢復細胞有希望成為一種基因突變型耳聾的治療方法，“作者概述了一些必須首先克服的障礙，包括找到更有效的獲得大量治療所需細胞的方法以及更好的嵌入這些細胞的方法。”（記者 邱晨輝）

分享讓更多人看到